《200多罕见病的研究得到NIH资助》

  • 来源专题:重大新药创制—政策信息
  • 编译者: 严舒
  • 发布时间:2014-10-09
  • 22名医生科学家、98名患者组成的联盟将共同呼吁推进罕见病的临床试验,开发新药用于罕见病患者的治疗。这个联盟的组件可能是针对美国国立卫生研究院(NIH)2014财年提供的高达2900万美元资金,资助由NIH下属国立转化科学促进中心(NCATS)罕见病临床试验网络(RDCRN)的。

    RDCRN是NIH于2003年由罕见病办公室建立的。NCATS现在对项目进行监督,为推动罕见病的临床研究提供合作资源,招募志愿者并分享数据。自从项目开始以来,将近29000个参与人员登记加入临床研究网络。目前,网络汇聚了来自NIH试验项目官员,学术研究人员的2600人和98名病人。91项研究正在开展中。

相关报告
  • 《FDA再支持罕见病项目15个》

    • 来源专题:重大新药创制—政策信息
    • 编译者:严舒
    • 发布时间:2014-10-06
    •     美国食品药品管理局(FDA)对15个项目进行总额为1900万美元的资助,用于开发罕见病相关的医疗设备、药品和生物制品,其中至少有四分之一的款项将用于儿童罕见病的研究。     FDA孤儿医药制品办公室的Gayatri R. Rao博士表示,FDA在帮助患有罕见病的人群问题上具有特殊的位置。可以通过一些重点激励的方式促进罕见病的治疗产品研发,如资助项目等。今年资助的项目主要是对于“迫切”的疾病及,尚未有治疗方法的罕见病进行研究。     对罕见病的资助项目始于1983年通过的孤儿药法案,开展罕见病治疗产品的研究。从项目开始至今,已经对530个新的罕见病的临床研究进行资助,资助总额高达3亿3000美元,也成功的使50余种用于罕见病治疗的药物通过审批上市。
  • 《罕见病日声明》

    • 来源专题:生物安全
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2018-12-04
    • 2018年2月27日日内瓦声明 世卫组织总干事Tedros Adhanom Ghebreyesus博士的发言 可持续发展目标的愿景是一个不让任何人掉队的世界,包括患有罕见疾病的人们。仅仅因为一种疾病影响了一小部分人,它并不比影响数百万人的疾病更无关紧要或不那么重要。 罕见病与较常见的疾病,尤其是诊断方面,面临着根本不同的挑战。患者人数少,涉及广泛分散患者的后勤保障,缺乏有效的生物标志物和替代终点,以及缺乏临床专门知识和专家中心,这些都构成重大障碍。 这些疾病的医学专业知识是一种稀缺资源。分散的疾病知识使投资于研究与投资于专用基础设施和国际网络(如生物样本库、注册中心和专门知识网络)密切相关变得至关重要。在需要时,这些网络还可以提供机会,培训有关罕见疾病的卫生专业人员。 世卫组织的首要优先事项是支持正在实现全民健康覆盖的国家,目的是确保所有人都能在何时何地获得他们需要的卫生服务,而不面临财政困难。这包括为患有罕见疾病的人提供诊断和治疗。通过公平定价论坛,世卫组织正在寻求促进监管机构、保险公司、制药公司和患者团体之间的对话,以确保可持续获得药物,包括孤儿药物。我们欢迎与罕见病界进一步讨论如何加强合作,确保罕见病患者获得他们需要的卫生服务。 感谢你们致力于提高对罕见疾病的认识,并为一个不让任何人掉队的世界作出贡献。