《罗氏收购Spark获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: huangcui
  • 发布时间:2019-02-27
  • 瑞士制药巨头罗氏(Roche)与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布,双方已达成一项最终并购协议,罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics,该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价122%,此次收购的总价值约为43亿美元。

    该笔交易已获双方董事会的一致批准。根据并购协议条款,罗氏将立即开始收购Spark Therapeutics公司普通股的全部流通股。该笔交易预计在2019年第二季度完成。

    Spark Therapeutics总部位于美国宾夕法尼亚州费城,是一家完全整合的商业化公司,致力于发现、开发和销售治疗遗传性疾病的基因疗法,包括失明、血友病、溶酶体贮积病和神经退行性疾病。

    Spark Therapeutics公司基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)于2017年底获得美国FDA批准,成为美国市场首个真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临。

    Luxturna适用于经证实为双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良的患者。目前,该基因疗法由Spark Therapeutics在美国销售,诺华拥有该基因疗法在美国以外市场的独家权利。在欧洲,Luxturna于2018年11月获得欧盟委员会批准,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者,恢复和改善视力。此次批准,使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的首个基因疗法。

    Spark Therapeutics公司的先导临床资产是SPK-8001,这是一种治疗A型血友病的新型基因疗法,预计将在2019年3月启动III期临床开发。该公司另一款基因疗法SPK-8016目前处于一项I/II期临床研究,开发用于已产生抑制剂的A型血友病患者群体。

    Spark Therapeutics公司的其他临床资产还包括:(1)SPK-9001,处于III期临床,治疗B型血友病;(2)SPK-7001,处于I/II期临床,治疗无脉络膜症;(3)SPK-3006治疗庞贝氏病以及SPK-1001治疗CLN2疾病,预计在2019年进入临床开发。其他的临床前项目还包括治疗帕金森病和Stargardt疾病的基因疗法。

    罗氏首席执行官Severin Schwan在评论这项交易时表示,Spark Therapeutics在整个基因治疗价值链中的成熟专业知识可能为治疗严重疾病提供重要的新机会。特别是,Spark Therapeutics公司的血友病A项目将成为这类疾病患者的新治疗选择。我们也很高兴继续投资Spark Therapeutics的广泛产品组合,并承诺将费城作为卓越中心。Spark Therapeutics将作为罗氏集团的一家独立公司在费城继续运营。

    Spark Therapeutics公司首席执行官Jeffrey D.Marrazzo表示,作为美国唯一成功地将基因疗法商业化的生物技术公司,我们在基因疗法的发现、开发和交付方面建立了无与伦比的能力。但是,患有遗传病的患者和家庭的需求是即时的,而且其需求是巨大的。凭借在世界范围内的影响力和广泛的资源,罗氏公司将帮助我们加快为更多的患者开发更多的基因疗法,治疗更多的疾病,同时进一步加快我们实现建立一个没有基因疾病限制生命的世界的愿景。

  • 原文来源:https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2019-02-25.htm
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    • 编译者:hujm
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    • 近日,Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院(美国)许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。 根据该交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批准里程碑。Amicus表示,在未来四年的里程碑付款中,预计不会超过7500万美元。 所有的项目都是关于神经系统溶酶体贮积症。其中3个主要项目针对贝敦氏症(Batten Disease),分别是CLN6、CLN3和CLN8。Batten病也被称为神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL),一种罕见且危及生命的疾病。 Amicus董事长兼首席执行官John F. Crowley在一份声明中说,“这些基因疗法项目的许可和收购提供了一个很好的机会,可以改变成千上万患有一些最具破坏性的溶酶体贮积症的儿童生活,目前几乎没有治疗选择。Drs Brian Kaspar和Kathrin Meyer在全国儿童医院的开创性工作,以及俄亥俄州立大学的教授Arthur Burghes博士,他们在在这些项目上的付出已经获得了非常强而且一致性的临床前研究结果,目前在CLN6 Batten疾病中,这些鼓励了孩子们中早期的研究结果。” 该交易中所收购的所有10个项目都采用了鞘内给药。该方法利用AAV载体技术,该技术已成功用于其他罕见的中枢神经系统(CNS)适应症,例如脊髓性肌萎缩症(SMA)。10个项目中有2项已进入人体临床试验阶段。Amicus公司当前销售Galafold来治疗法布瑞氏症(Fabry disease),目前其正在开发针对庞贝氏症(Pompe disease)的第二种疗法。此次收购显着地扩大了公司的管道药物,将重点从稳定但未治愈溶酶体贮积症的药物转移到具有潜在的治疗方法上。 STAT写道,“在这些新收购的基因疗法中,有一种就是针对Batten病的CLN6突变形式。好莱坞电影制片人Gordon Gray和他的妻子Kristen的两个女儿天生就患有这种形式的Batten症状。为此Gray夫妇组建了一个科学基金会,后来共同创立了Celenex,作为一种方式来为女儿和患有这种疾病的人找到治疗方法。”Gordon Gray最出名的是他在因他的电影作品《心灵投手》、《一代骄马》和《万夫莫敌》而被大众所熟知。 Crowley说到,“Gray夫妇竭尽全力与这些研究人员合作,为他们的女儿以及当前数千人来推进这些可能挽救生命的药物。我很荣幸他们和他们的研究团队选择将这10个项目委托给Amicus公司充满激情的科学家和企业家团队。对Amicus公司进军基因治疗,我想不出更好的进入基础框架。” 针对Batten病,BioMarin制药公司供应的Brineura是一种儿童CLN2型Batten病的治疗药物;Abeona Therapeutics公司也正在开发CLN1型Batten的基因疗法药物。 Kathrin Meyer在一份声明中说,“迄今为止我们在CLN6、CLN3和CLN8中所看到的临床前概念验证进一步支持了我们在全国儿童医院CNS遗传病中开发的AAV载体的适用性。我坚信Amicus是推进这些项目的最佳的科学及临床合作伙伴,并期待与Amicus团队积极合作开发这些重要的潜在疗法,并尽快让尽可能多的孩子们接触到他们的疗法。这些疗法真的有可能改变他们的生活。”
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    • 编译者:huangcui
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    • 今日,业内传来一条重磅新闻——美国 FDA 宣布批准 Spark Therapeutics 的创新基因疗法 Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna 也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今日的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’,它不但有着全新作用机理,而且还将基因疗法应用到了癌症之外,治疗视力下降。这个里程碑进一步强调了这一突破性方法有望治疗广泛疾病的潜力。几十年来的研究努力在今年为罹患严重和罕见疾病的患者带来了 3 款基因疗法。我相信基因疗法会成为治疗的主流,甚至有望治愈许多最为严重和棘手的疾病。”美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士在官方通告中对其有高度评价。 今日获批的 Luxturna 有望治疗一类叫做遗传性视网膜营养不良(hereditary retinal dystrophies)的遗传病。在人体内,超过 220 条基因里的突变,都可能会导致疾病出现,并最终使患者出现进展性的视觉下降。其中,由 RPE65 基因等位突变引起的疾病在美国大约影响了 1000 到 2000 人。在人体内,RPE65 基因编码了对正常视力起重要作用的一种酶。因此,基因突变引起的 RPE65 酶水平下降或缺失会让患者的视力受损,最终导致失明。 基因疗法的横空出世让原本无药可治的遗传病患者看到了曙光。由 Spark 带来的 Luxturna 利用腺相关病毒技术,能将健康的 RPE65 基因直接引入到视网膜细胞中,让它们产生正常的 RPE65 酶,恢复患者的视力。在有 41 名患者参与的临床试验中,这一疗法的效果与安全性得到了有效的验证:接受治疗的患者在暗光下避开障碍的能力得到了显著提高,副作用也在可控范围内。先前,Luxturna 已经获得了美国 FDA 颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。今日的获批,也是对这款突破性疗法的最佳认可。 “Luxturna 的批准打开了一扇通往基因疗法无限潜力的新大门,”美国 FDA 生物制剂评估与研究中心(CBER)的负责人 Peter Marks 博士说道:“RPE65 基因等位突变相关的遗传性视网膜营养不良患者现在有了改善视力的新方法。之前,这样的希望相当渺茫。” 2017 年可以说是基因疗法的元年。除了 3 款获美国 FDA 批准的基因疗法外,不少其他基因疗法也正在积极研发之中,并给一名又一名患者带来了生的希望。我们期待能在未来听到更多基因疗法的好消息。