11月10日，华润三九对外宣布，与琅钰集团、Bioprojet三方签订协议，正式获得琅钰集团所持有的创新药“铧可思®(替洛利生片）”在中国内地开发、生产和商业化的独占权利。新闻稿指出，铧可思®是国内首个获批用于治疗发作性睡病的创新药，也是针对该疾病的首个且当前唯一的非精神管控类药物。 目前，铧可思®已获得针对 “四联症”中日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪的I级推荐（最高推荐级别）与A级证据（最高证据级别），并在全球范围内被美国、欧洲等国家指南推荐。 发作性睡病(narcolepsy, NT)是一种罕见的睡眠觉醒维持困难的慢性神经系统罕见疾病，主要临床特征是难以克制的日间过度思睡（EDS）、猝倒和其他快速眼动（REM）睡眠现象（如睡眠瘫痪和临睡幻觉）。猝倒指突然发生的肌肉无力，常与大笑、开玩笑或愤怒等情绪触发有关，也是诊断本病的关键临床特征。 按照2023年最新国际睡眠疾病诊断分类标准修订版（ICSD-3-TR），发作性睡病是中枢性过度嗜睡障碍的主要类型，分两种类型：发作性睡病1型（NT1）也称猝倒型发作性睡病，是由于下丘脑外侧区食欲素能神经元的大量丢失所引起的该神经元产生食欲素（Hypocretin , Hcrt/orexin）明显减少，临床症状特征表现白天过度思睡伴有猝倒发作；发作性睡病2型（NT2）也有相同的日间过度思睡症状，但不伴有猝倒，脑脊液检测没有食欲素水平下降。 在发作性睡病治疗领域，其他药企也在积极布局。武田制药同的口服OX2R激动剂TAK - 360针对不伴猝倒的发作性睡病(NT2)，今年9月国内刚获批临床，目前正处于临床招募中；另一款同机制OX2R激动剂TAK - 861的III期临床已成功，武田制药已计划提交上市申请；强生口服OX2R激动剂JNJ-54175446处于II期；今年10月份，Alkermes宣布以21亿美元收购Avadel，核心目标也是核Avadel旗下已上市的嗜睡症治疗药物LUMRYZ?。 目前，该产品已纳入国内医保、完成全国各省挂网工作并进入多个 EDS 相关指南，为患者提供了更安全、有效和便捷的治疗新选择，填补了国内发作性睡病临床用药的空白。同时，铧可思®的阻塞性睡眠呼吸暂停适应症已在欧洲获批，与华润三九在呼吸领域的战略布局相契合。 转载自罕见病信息网
