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《母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤新药Elzonris获得FDA批准》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-11-04

  • FDA批准了Stemline Therapeutics公司的Elzonris，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗。BPDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，它通常表现为白血病或进展为急性白血病。FDA批准本品是基于一项多中心的单臂临床试验（NCT 02113982）的数据，受试者被分成了两个亚组，亚组一的13名患者均为初治型BPDCN，经过本品的治疗，7名患者（54%）达到完全缓解（CR）或皮肤异常并未表明活动性疾病的完全缓解（CRc）；亚组二的15名患者则均为复发或难治性BPDCN，经过本品的治疗，一名患者达到CR，一名患者达到CRc。在本品之前，FDA并批准专门针对BPDCN的药物，因此本品获得了突破性疗法、优先审评和孤儿药三项认定。

  • 原文来源：https://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approved-drugs/drug/100312/elzonris-tagraxofusp-erzs
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相关报告

  • 《强生、艾伯维Imbruvica获FDA批准治疗淋巴浆细胞淋巴瘤》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-02
    • 日前，强生公司和艾伯维公司的Imbruvica获得美国食品药品监督管理局批准用于罕见血液肿瘤淋巴浆细胞淋巴瘤的治疗。此外，两家公司还积极推动和拓展该药物的市场份额，以应对未来的竞争者阿斯利康。 美国FDA对强生、艾伯维Imbruvica的新用途进行了快速审查，大大缩短了药物获得批准的流程。该机构批准Imbruvica联合罗氏Rituxan用于淋巴浆细胞淋巴瘤的治疗，这是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，约占非霍奇金淋巴瘤的1%左右，每年约有2，800名新的美国人患上此病。该病是一个由小B淋巴细胞、浆细胞样淋巴细胞和浆细胞组成的肿瘤，通常累及骨髓，淋巴结和脾，不表达CD5，大多数病例有血清单克隆蛋白伴高粘滞血症或巨球蛋白血症，同时应排除其他淋巴瘤的浆细胞样/浆细胞的变异型。 此次获得批准是基于该药物的Innovate研究结果，该研究于本月早些时候在美国临床肿瘤学会年会上对外公布。试验结果显示，Imbruvica与Rituxan联用可以比单独使用Rituxan更好地缓解该疾病。联合用药可使患者的疾病进展或死亡风险降低了80％，在30个月的治疗时间内，联合用药组中82％的患者还没有发现癌症恶化的迹象，而在Rituxan单独治疗组中这一数值仅为28％。此次Imbruvica与Rituxan联合用药获得批准，将有效减少患者化疗的需求，化疗是此前治疗该疾病的常见治疗选择，伴随着强烈的副作用。 Imbruvica（依鲁替尼）是一种高效、高选择性的小分子BTK抑制剂，它主要结合在BTK活性位点cys-481上，抑制tyr-223自身磷酸化，使BTK不能完全活化，影响其功能的正常进行。该药已于2017年8月获中国CFDA批准上市，单药用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗，商品名亿珂。研究显示，依鲁替尼具有抑制恶性B细胞增殖和体内的存活以及体外细胞迁移和底物的黏附作用。 对此，强生全球肿瘤学医疗事务副总裁Mark Wildgust在ASCO接受采访时表示，“在Innovate研究中，研究人员发现将Imbruvica和Rituxan联用可有效减少Rituxan使用中可能引发的贫血和输液反应的发生率。Imbruvica与Rituxan联合用药可以显着改善疾病结局、控制病情、改善患者生活质量，并且能够该类患者在疾病的早起就能有效地缓解相关症状。” 不过需要注意的是，阿斯利康也正积极涉足这一领域的开发工作。旗下的Calquence是一种激酶抑制剂，通过阻断肿瘤细胞复制和转移所需的酶发挥疗效。在此前举办的ASCO会议上，阿斯利康公司公布了新一期Calquence第二阶段研究数据，该研究显示，Calquence对参与试验的106例患者中的93％产生了疗效反应，这些患者在此前从未接受过任何治疗患者。尽管Calquence离正式获批用于治疗淋巴浆细胞淋巴瘤还有一段时间，但该药物于去年10月获批用于治疗既往接受过至少一次治疗的套细胞淋巴瘤成年患者。
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  • 《FDA授予同种异体活化树突细胞ilixadencel孤儿药资格》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：江洪波
    • 发布时间：2021-03-01
    • 1月26日，FDA授予瑞典生物技术公司Immunicum AB的ilixadencel孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。在此之前，2020年5月，FDA授予ilixadencel治疗转移性肾细胞癌的再生医学先进疗法资格；2020年12月，FDA授予ilixadencel治疗。ilixadencel是一种同种异体树突状细胞疗法，被开发为一种通用型癌症免疫触发剂，通过瘤内注射，用于多种实体瘤的治疗。ilixadencel目前共获得肾细胞癌、肝细胞癌和软组织肉瘤的孤儿药资格认定，表明ilixadencel在肿瘤治疗中的潜力，也进一步凸显了免疫细胞疗法治疗肿瘤的有效性。
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