2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP-102是一种基于LVV的基因疗法，开发用于范可尼贫血（Fanconi anemia，FA）的治疗。此次RMAT资格的授予，是基于正在欧洲开展的一项I/II期临床研究的积极疗效和安全性结果。
RP-102的治疗流程先是在体外采用CD33+筛选程序去除和分离造血干细胞，用RP-102进行基因修饰，再将自体基因修饰的富含CD34+的造血细胞回输至患者体内以恢复功能。
目前，RP-102治疗FA的研究性新药申请（IND）已获FDA受理。之前，RP-102也已被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗A型FA的孤儿药资格。除了RP-102之外，Rocket公司也正在开发治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）、婴儿恶性骨质疏松症（IMO）的基因疗法。
