《辉瑞白血病新疗法Daurismo获批》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-11-04
  • FDA批准了辉瑞的Glasdegib,与低剂量阿糖胞苷联用,治疗新确诊的75岁以上或因健康和疾病问题无法使用高强度化疗的急性粒细胞淋巴瘤(AML)患者。Glasdegib是一个Hedgehog信号通路抑制剂,在一项有115名患者参与的临床试验(NCT01546038)中,入组患者分别接受本品+低剂量阿糖胞苷联合治疗或阿糖胞苷单独治疗,结果显示,接受本品+低剂量阿糖胞苷联合治疗的患者,中位总生存期达8.3个月,而阿糖胞苷单独治疗的患者,中位总生存期仅为4.3个月。本品的不良反应主要是红细胞计数减少,出血、疲倦、白细胞计数减少、肌肉疼痛、恶心等。

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    • 来源专题:新药创制
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-11-20
    • FDA批准了安斯泰来的Gilteritinib,用于Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的复发或难治性急性粒细胞白血病(AML)治疗。AML是一种快速进展的癌症,需要持续不断地输血,每年约有19520名美国人被诊断为AML,其中25%到30%的患者属于FLT3突变。本品的有效性在一项138名复发或难治性FLT3突变的AML患者参与的临床试验中进行了评估,结果显示,21%的患者达到完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数完全恢复)或部分血液恢复的完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数部分恢复)。Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中,31%的人在至少56天内无输血。因为本品潜在患者人群较少,被FDA授予了快速通道,优先审评和孤儿药资格。
  • 《Alnylam RNAi疗法获FDA批准》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-10-28
    • FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。