德克萨斯大学MD安德森癌症中心和麻省理工学院和哈佛大学的布罗德研究所今天宣布启动一个新的转化研究平台，以研究罕见癌症，并为科学界开发一种首个此类资源。该联合行动将创建一个罕见癌症模型目录，并提供一个数据资源，以加快治疗方法的识别，以治疗诊断为罕见肿瘤类型的患者。
美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)将每年新发病例少于4万例的癌症定义为罕见癌症。累积起来，罕见癌症约占所有癌症病例和癌症死亡的四分之一，但每种不同类型的罕见肿瘤的低发病率为确定有效的治疗方法提出了重大挑战。
“通过这项计划，我们希望克服一些阻碍罕见癌症有效转化研究的挑战，”MD安德森治疗发现部门肿瘤学研究负责人Timothy Heffernan说。“通过与布罗德研究所的合作，我们有巨大的机会为整个科学界创造一个宝贵的资源，这将激发和催化一波创新研究，为有需要的患者推进有影响力的新疗法。”
MD安德森在罕见癌症的诊断和治疗方面处于世界领先地位;每年有5000多名患有罕见疾病的患者寻求治疗。2019年，MD Anderson成立了罕见肿瘤倡议，这是一个多学科的努力，旨在在每个患者的护理过程中全面描述罕见肿瘤。这一新的联合转化研究平台建立在MD安德森现有的对罕见癌症的承诺之上，其目标是使新的治疗见解能够快速转化。
这次MD安德森和Broad的合作将从Broad癌症细胞系工厂的MD安德森患者身上产生罕见肿瘤模型，该工厂致力于扩大可供研究的癌症模型的数量和种类(肿瘤类型和癌症基因型)。这些模型将由Broad的癌症依赖图谱项目进行广泛分析，该项目旨在系统地检测癌症的遗传和药理学弱点，以识别分子特征，为新的治疗方法提供信息。
布罗德癌症项目主任威廉·塞勒斯解释说:“罕见癌症的治疗在很大程度上落后于普通肿瘤，因为作为一个社区，我们缺乏在实验室中研究和理解它们独特的生物学特性的工具。”“这一倡议代表了一个重要的机会来缩小差距，并开始为罕见癌症患者确定新的治疗方案。我们很高兴能够与MD安德森的同事们紧密合作实现这一目标。”
该计划旨在生成100多个罕见癌症模型，并使这些模型和相关的分子数据可供癌症研究社区的所有成员使用。
“在MD安德森，我们唯一的使命是终结癌症，”MD安德森的首席科学官朱利奥·德莱塔(Giulio Draetta)说。“这项合作是我们通过创新研究方法来满足所有患者需求的一个很好的例子，并直接与我们机构战略的主题相一致。”我们很高兴有这样的机会，利用布罗德研究所卓越的科学和专业知识来加速患者的新治疗方法。”
