《中国科学家开发新型单碱基编辑工具,显著降低基因编辑脱靶效应》

  • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者: 范月蕾
  • 发布时间:2020-05-22
  • 5月19日,中国农业科学院深圳农业基因组研究所、中国科学院神经科学研究所和计算生物学研究所等机构的科学家合作开发出新型单碱基编辑工具,可显著降低基因编辑脱靶效应。研究团队根据蛋白结构预测了基因编辑过程中决定脱靶的重要氨基酸,并在不影响催化活性的情况下突变相应的氨基酸,最终得到了高精度、高活性单碱基编辑工具“YE1-BE3-FNLS”。该工具显著降低了脱靶效应并提高了编辑效率,有望应用于遗传疾病基因治疗,推动基因编辑临床化应用。相关研究成果发表于《自然•方法学》期刊。

  • 原文来源:;https://www.nature.com/articles/s41592-020-0832-x
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    • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者:江洪波
    • 发布时间:2019-05-08
    • 1月22日,美国麻省理工学院华裔科学家张峰通过基因库序列搜索和蛋白质工程改造等方法,设计出分子量更小和靶向特异性更高的Cas12b蛋白,进而开发出继Cas9和Cas12a之后第三种可用于编辑人类细胞基因组的CRISPR系统“CRISPR-Cas12b”。该系统成为在体编辑人类基因组的又一有力工具,将进一步推动基因疗法走向临床应用。相关研究成果发表于《自然•通讯》期刊。
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    • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者:江洪波
    • 发布时间:2019-08-02
    • 7月16日,北京大学研究人员在英国期刊《自然·生物技术》杂志在线发表研究论文,首次报道了一种新型的核糖核酸(RNA)单碱基编辑技术 LEAPER。目前基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达,导致蛋白过表达引起脱靶、机体免疫反应及损伤等问题,使其在临床治疗应用中遭遇瓶颈。LEAPER不需要引入任何外源效应蛋白,仅用一条RNA就可实现精确高效的RNA单碱基编辑,从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题,因而是一种较为安全的基因编辑工具。LEAPER具有广泛的适用性,能对RNA分子上绝大多数的腺苷酸位点进行精准编辑。在人的肺脏成纤维细胞、支气管上皮细胞及T细胞中,LEAPER的编辑效率最高可达80%,显示出该技术在疾病治疗中巨大的应用前景。