7月16日,北京大学研究人员在英国期刊《自然·生物技术》杂志在线发表研究论文,首次报道了一种新型的核糖核酸(RNA)单碱基编辑技术 LEAPER。目前基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达,导致蛋白过表达引起脱靶、机体免疫反应及损伤等问题,使其在临床治疗应用中遭遇瓶颈。LEAPER不需要引入任何外源效应蛋白,仅用一条RNA就可实现精确高效的RNA单碱基编辑,从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题,因而是一种较为安全的基因编辑工具。LEAPER具有广泛的适用性,能对RNA分子上绝大多数的腺苷酸位点进行精准编辑。在人的肺脏成纤维细胞、支气管上皮细胞及T细胞中,LEAPER的编辑效率最高可达80%,显示出该技术在疾病治疗中巨大的应用前景。