《中国科学家发布新型基因编辑技术LEAPER》

  • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者: 江洪波
  • 发布时间:2019-08-02
  • 7月16日,北京大学研究人员在英国期刊《自然·生物技术》杂志在线发表研究论文,首次报道了一种新型的核糖核酸(RNA)单碱基编辑技术 LEAPER。目前基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达,导致蛋白过表达引起脱靶、机体免疫反应及损伤等问题,使其在临床治疗应用中遭遇瓶颈。LEAPER不需要引入任何外源效应蛋白,仅用一条RNA就可实现精确高效的RNA单碱基编辑,从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题,因而是一种较为安全的基因编辑工具。LEAPER具有广泛的适用性,能对RNA分子上绝大多数的腺苷酸位点进行精准编辑。在人的肺脏成纤维细胞、支气管上皮细胞及T细胞中,LEAPER的编辑效率最高可达80%,显示出该技术在疾病治疗中巨大的应用前景。

  • 原文来源:;https://www.guancha.cn/industry-science/2019_07_16_509710.shtml
相关报告
  • 《我国科学家利用CRISPR基因编辑技术修正癌变基因》

    • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者:李丹丹
    • 发布时间:2020-03-21
    • 2020年2月17日,浙江大学转化医学研究院吕志民团队联合中国科学院生物物理研究所李新建团队在Nature Cell Biology在线发表了题为“Programmable base editing of mutated TERT promoter inhibits brain tumour growth ”的研究论文。该研究使用腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)作为载体表达拥有腺嘌呤脱氨酶活性的空肠弯曲菌(Campylobacter jejuni)Cas9融合蛋白以及对应的单向导RNA(sgRNA),实现精准修正恶性胶质瘤细胞端粒酶基因启动子区域的致癌突变,以抑制肿瘤细胞生长。 该研究使用腺相关病毒作为碱基编辑器CjABE的表达载体,精准修正胶质瘤细胞端粒酶基因启动子区域的致癌突变,从而减少肿瘤细胞中TERT基因的转录和蛋白表达,抑制其分裂,诱导恶性胶质瘤细胞的衰老及凋亡。原位注射表达CjABE的腺相关病毒能够有效抑制小鼠移植瘤的生长并延长荷瘤小鼠的生存时间。该研究开创性地利用基因编辑以修正癌变基因,为癌症治疗提供了崭新的思路和方法,并揭示了端粒酶基因启动子区域突变是肿瘤精准治疗的靶点。a
  • 《中国科学家发表研究谴责基因编辑婴儿项目》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2019-05-13
    • 近日,一项刊登在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中,来自中国科学院的科学家们通过研究表示,对人类进行生殖细胞系基因编辑的首个报道案例是非常糟糕且有背伦理道德的。 文章中,研究者批评了去年在第二届基因编辑世界峰会上中国研究者何建奎发表的研究,即其描述了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术来修改机体中CCR5基因,该基因编码了一种HIV用于进入人体白细胞所需的特殊受体,CCR5基因在两个胚胎中进行了修饰,最后两个修饰后的女婴诞生了,研究者认为,利用基因编辑技术制造出对HIV感染产生免疫的婴儿对于其父亲为HIV阳性是非常必要的。 研究者认为,上述项目在多个层面上存在误解,通过已经建立的辅助生殖技术在孕期可以实现避免HIV的感染,而且在出生后通过共同的风险避免措施就能够有效避免HIV的感染,尽管天然存在的CCR5突变与一些欧洲人群对HIV的抗感染有关,但该突变并不能有效阻断所有HIV毒株的感染,而且目前尚没有研究来阐明器对中国人群的潜在健康影响,而且何建奎并未剔除详细的计划来追踪婴儿评估其后期的健康影响。 研究者认为,何建奎的研究工作依赖于关于分子过程和基因编辑后果的具体假设,而这些假设是具有争议性的,此外,其科学的质量并不是合格的,因为有些实验缺乏适当的复制,而且其对脱靶的分析也并不充分。何建奎及其团队的行为严重违背了中国的法规及国际科学界达成的共识,研究者Haoyi Wang表示,我们对此表示强烈谴责,因为其行为在科学和道德上都是非常不负责任的,有关机构应该对此进行深入调查并发布相关数据,后期还应该通过明确和严格的法律规定来规范未来科学家们对人类生殖细胞系所进行的基因编辑实验研究。