2015年年底,FDA批准了孤儿药Selexipag(Uptravi)用于成人肺动脉高压的治疗。肺动脉高压是一种慢性进行性肺部疾病,预后不佳,患者可能过早死亡或需要肺移植。Selexipag是一种口服的Ip前列腺环素受体激动剂,可松弛血管壁平滑肌,扩张血管,降低肺动脉压力。
一项临床试验纳入了1156名肺动脉高压成人患者,接受Selexipag治疗1.4年(中位数),结果显示该药安全性和有效性良好,与安慰剂相比可有效降低肺动脉高压住院率和疾病恶化风险。
Selexipag的不良反应包括头痛、腹泻、下颌疼痛、恶心、肌痛、呕吐、肢体疼痛及潮红等。