在2023年，全球药品监管机构批准了49种新药，这些新药不包括疫苗和基因疗法。本研究重点分析了其中40种新药的明确作用机制（MoA）靶点。根据药品说明书和原始文献，我们识别出12个新的药物靶点。文章简要概述了这些新靶点及其对应的9种药物，为药物研发领域提供了新的视角。此外，本研究是NIH Common Fund“照亮药物基因组（IDG）”计划的一部分，旨在通过提供试剂、表型和可挖掘的数据库，促进对药物基因家族中未充分研究的蛋白质的研究，特别是G蛋白偶联受体（GPCRs）、激酶和离子通道。
全世界约有三分之一的人群因细菌感染而发生结核病。由于广泛的细菌耐药性，使得该病的治疗难度越来越大。来自法国图卢兹大学药理学和结构生物学研究所的研究人员发现了一个新的治疗靶点用于结核病治疗新药的开发，其相关成果于2012年12月20日在线发表在PLOS Pathogens上。该研究阐述了靶点对于开发结核病新疗法的重要意义。
结核杆菌的细胞膜含有大量结构不寻常的脂类物质，在致病性方面发挥着重要作用。其中一些脂类通过复杂的酶催化系统合成，并且仅在磷酸泛酰巯基乙胺基转移酶（PptT）进行翻译后修饰之后才能发挥作用。该项研究发现PptT对于结核分枝杆菌在培养皿及模式小鼠巨噬细胞内的存活和生长均是必要的，在结核菌繁殖和维持活力方面发挥着重要作用，因而被认为是一个引人注目的药物靶点用于抗结核新药的研发。此外，研究人员还进行了一项体外实验，开发了一种高通量筛查工具。该工具能够快速检测成千上万种能够抑制Ppt活动及结核菌生长的化学物质（例如抗角蛋白抗体药物），目前已被一些医药公司用于研发治疗多种人类疾病的药物。
信息来源：Leblanc C, Prudhomme T, Tabouret G, Ray A, Burbaud S, et al. 4'-Phosphopantetheinyl Transferase PptT, a New Drug Target Required for Mycobacterium tuberculosis Growth and Persistence In Vivo. PLOS Pathogens, 2012; 8 (12): e1003097.
