FDA批准了Amicus公司的migalastat，用于法布里病治疗。法布里病是一种X染色体上的α-半乳糖苷酶A（GLA）基因的突变，溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积引发的心脏、肾脏、脑血管及神经病变。法布里病是一种非常罕见的遗传病，男性患病率为四万分之一，晚发型法布里病较为常见，在某些人群中，患病率可达1/4000到1/1500。在本品获批以前，法布里病主要是α-半乳糖苷酶A替代治疗，而本品是一种α-半乳糖苷酶促进剂，可增加这种酶的活性，进而发挥治疗作用。本品的有效性在一项有45名患者参与的临床试验中得到证实，与安慰剂组相比，本品治疗组患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖含量大幅下降。
