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《15年来首个法布里病新药 Galafold获美国FDA加速批准》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-07-11

  • 2018年8月10日，FDA批准了Amicus公司的migalastat，用于法布里病治疗。法布里病是一种X染色体上的α-半乳糖苷酶A（GLA）基因的突变，溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积引发的心脏、肾脏、脑血管及神经病变。法布里病是一种非常罕见的遗传病，男性患病率为四万分之一，晚发型法布里病较为常见，在某些人群中，患病率可达1/4000到1/1500。在本品获批以前，法布里病主要是α-半乳糖苷酶A替代治疗，而本品是一种α-半乳糖苷酶促进剂，可增加这种酶的活性，进而发挥治疗作用。本品的有效性在一项有45名患者参与的临床试验中得到证实，与安慰剂组相比，本品治疗组患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖含量大幅下降。

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    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2019-10-28
    • FDA批准了Amicus公司的migalastat，用于法布里病治疗。法布里病是一种X染色体上的α-半乳糖苷酶A（GLA）基因的突变，溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积引发的心脏、肾脏、脑血管及神经病变。法布里病是一种非常罕见的遗传病，男性患病率为四万分之一，晚发型法布里病较为常见，在某些人群中，患病率可达1/4000到1/1500。在本品获批以前，法布里病主要是α-半乳糖苷酶A替代治疗，而本品是一种α-半乳糖苷酶促进剂，可增加这种酶的活性，进而发挥治疗作用。本品的有效性在一项有45名患者参与的临床试验中得到证实，与安慰剂组相比，本品治疗组患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖含量大幅下降。
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  • 《40年来首个软组织肉瘤新药获FDA批准》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2016-10-26
    • 2016年10月19日，美国FDA加快批准了Lartruvo（olaratumab）与多柔比星（doxorubicin）联合治疗成人某类软组织肉瘤（STS），STS为肌肉、脂肪、肌腱或其他软组织内的一种癌症。Lartruvo与doxorubicin联合疗法适用人群为放疗或手术无法治愈的STS患者以及可接受蒽环类化疗方案的某类STS患者。 Richard Pazdur, M.D.: “这是40多年以来，既多柔比星获批后，FDA批准的首个治疗软组织肉瘤的新药。” 据美国国家癌症研究所（The National Cancer Institute）估计，2016年将约有1.2万STS新增病例以及近5千例患者因病死亡。经手术治疗后，STS最常见的治疗方案是多柔比星单药治疗或与其他药物联合治疗。 Lartruvo是血小板衍生生长因子（PDGF）受体-α的阻断型抗体。当PDGF受体受到刺激后，可引起肿瘤生长。而Lartruvo通过阻断这些受体从而减缓或终止肿瘤生长。 一项纳入133例、25多种不同亚型的转移性STS患者的临床试验对Lartruvo的安全性和有效性进行了评估。患者接受Lartruvo与多柔比星联合用药或多柔比星单一用药。结果显示，两组的中位生存期分别为26.5个月和14.7个月，接受联合治疗的患者的总生存率显著改善，并具有统计学意义。联合治疗组和单药治疗组的中位无进展生存期分别为8.2个月和4.4个月。两组的总反应率分别为18.2％和7.5％。 Lartruvo严重风险为输注相关反应和胚胎毒性。常见不良反应包括：恶心、疲劳、白细胞数减少、骨骼肌疼痛、粘膜发炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲下降、腹痛、神经损伤和头痛。
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