2025年7月28日，Ascendis Pharma A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd；研发代号：TransCon hGH），用于替代内源性生长激素，治疗成人生长激素缺乏症（GHD）。这是一种罕见疾病，由生长激素生成减少或完全缺失引起。Lonapegsomatropin（该成分已于2021年获批用于治疗儿童GHD）是一种人生长激素（hGH，即somatropin）的前体药物，每周给药一次，可持续释放活性且未经修饰的somatropin。
FDA对Skytrofa用于成人GHD的批准，基于名为foresiGHt的3期临床试验结果。该试验为随机、平行组设计，采用安慰剂对照（双盲）和活性药物对照（开放标签），比较了每周一次的TransCon hGH与每周安慰剂及每日一次somatropin在成人GHD患者中的疗效与安全性。
“成人GHD的典型特征包括异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些使患者易发生代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降等严重并发症，包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及体力和精神动力减弱。然而，尽管如此，作为25多年来标准疗法的每日注射somatropin，其治疗依从性仍是一大难题，”来自亚利桑那大学医学院、克雷顿大学医学院及巴罗神经学研究所的Kevin Yuen医学博士表示，“患者渴望更简便的治疗方案并不令人意外。像Skytrofa这样每周注射一次、并能独特释放未经修饰somatropin的新疗法，有望改善真实世界的治疗依从性和整体治疗效果。”
