《辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-07-23
  • 辉凌制药(Ferring Pharma)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准重组人生长激素(GH)Zomacton(somatropin)注射液,用于4种新的儿科适应症:特发性矮小(ISS)、特纳氏综合症相关矮小、出生后2-4年内不出现充分出生后追赶生长的小于胎龄儿(SGA)矮小症、矮小同源盒基因(Sox)缺陷的矮小症或生长不足。

    此前,Zomacton已被批准用于治疗因内源性生长激素(GH)分泌不足导致生长不足的儿科患者,以及作为成人生长激素缺乏症(GHD)的替代治疗。随着这些批准,辉凌制药宣布计划在9月份推出ZOMA-Jet 10无针递送系统,用于Zomacton的给药治疗。

    据估计,在美国大约有3-5%的儿童存在身材矮小症,通俗的理解就是孩子不长个。在医学上,身材矮小症有一套严格的定义标准:如果一个孩子的身高低于同性别、同年龄平均身高的2个标准差或第三百分位以下(简单来说,就是同性别同一个月出生的100个孩子,从小到大排列,前3个孩子就是矮小),即要考虑有生长障碍,称之为生长迟缓(矮小)。

    当前,大多数治疗药物均涉及针头。然而,在最近的一项调查研究中,超过60%的年龄在6-17岁的儿童表达了对针的恐惧。从9月份起,Zomacton将可配合ZOMA-Jet 10无针递送系统。ZOMA-Jet10将提供唯一一个完全无针的递送选择可供儿童用生长激素治疗。在美国,Zomacton可凭处方获得,该药提供了5mg和10mg的选择。目前,Zomacton已在全球47个国家上市。

  • 原文来源:https://www.biospace.com/article/releases/fda-approves-new-indications-for-zomacton-somatropin-as-ferring-plans-launch-of-needle-free-delivery-system/
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    • 编译者:杜慧
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    • 2025年7月28日,Ascendis Pharma A/S宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd;研发代号:TransCon hGH),用于替代内源性生长激素,治疗成人生长激素缺乏症(GHD)。这是一种罕见疾病,由生长激素生成减少或完全缺失引起。Lonapegsomatropin(该成分已于2021年获批用于治疗儿童GHD)是一种人生长激素(hGH,即somatropin)的前体药物,每周给药一次,可持续释放活性且未经修饰的somatropin。 FDA对Skytrofa用于成人GHD的批准,基于名为foresiGHt的3期临床试验结果。该试验为随机、平行组设计,采用安慰剂对照(双盲)和活性药物对照(开放标签),比较了每周一次的TransCon hGH与每周安慰剂及每日一次somatropin在成人GHD患者中的疗效与安全性。 “成人GHD的典型特征包括异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗,这些使患者易发生代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降等严重并发症,包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及体力和精神动力减弱。然而,尽管如此,作为25多年来标准疗法的每日注射somatropin,其治疗依从性仍是一大难题,”来自亚利桑那大学医学院、克雷顿大学医学院及巴罗神经学研究所的Kevin Yuen医学博士表示,“患者渴望更简便的治疗方案并不令人意外。像Skytrofa这样每周注射一次、并能独特释放未经修饰somatropin的新疗法,有望改善真实世界的治疗依从性和整体治疗效果。”