《致心律失常性心血管疾病小鼠模型:挑战和机遇》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 佟琦
  • 发布时间:2014-10-17
  • 致心律失常性心血管疾病的发病率和死亡率极高,尽管治疗方法先进,也给公共卫生带来了极大的负担。这一问题促使人们研究遗传性和获得性心脏系统疾病中心律失常风险增加的分子细胞机制。在这些研究中,科研人员越来越多地使用小鼠模型。在小鼠模型中,科研人员能够较易地确定遗传策略,探测具体作用机制。在致心律失常性心血管疾病作用机制的研究中,小鼠是否是一个有用的模型是目前存在的问题。本文旨在讨论使用小鼠模型过程中出现的问题,提供更多的机会。

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    • 来源专题:生物安全
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2018-12-06
    • 44岁时中风的她为马尼拉市政厅的工程助理玛丽莎·雷切欧敲响了警钟。 现年54岁的玛丽莎说:“我哥哥50岁时死于中风,母亲高血压,我也中风了,体重超标。”“我必须变得更健康——不仅仅是为了我自己,也是为了我的子孙。” 寻求医疗帮助,尤其是改善她的饮食和身体活动水平,已经产生了巨大的影响。在两年多的时间里,玛丽莎已经减掉了30公斤,这要归功于她经常上尊巴舞课,多吃水果和蔬菜,少吃垃圾食品。她不再患有高血压或高血糖。 这一转变的关键是菲律宾首都卫生当局提供的实际护理和咨询。最近,世卫组织支持的初级卫生保健心血管疾病管理新心脏技术一揽子计划推动了这一努力,该计划帮助各国为心脏病、中风、高血压和其他心血管疾病风险人群提供有针对性的服务。 从首都马尼拉第六区开始,心脏试点项目旨在加强心血管疾病的预防、检测和治疗。心血管疾病是世界头号杀手,造成菲律宾三分之一的死亡。 马尼拉卫生署非传染性疾病协调员德洛丽丝·马内塞博士说:“很明显,如果马尼拉第六区的人们多锻炼身体、多吃健康食品、少吸烟,他们很快就会看到在心脏健康方面的回报。”“我们不能指望人们突然改变长期存在的习惯,因此,我们有责任确保人们获得做出明智决定所需的信息,并能够消费确保健康的产品。” 通过马尼拉的心脏项目,世卫组织和美国疾病控制和预防中心(CDC)等合作伙伴正在支持战胜心血管疾病流行所需的培训、规划和其他基本要素。在巴巴多斯、尼泊尔、塔吉克斯坦和其他地方正在进行类似的试验项目,有可能产生巨大的成果。 在马尼拉,中心致力于帮助卫生提供者实施菲律宾基本非传染性疾病初级卫生保健干预措施一揽子计划(菲律宾笔会)。菲律宾笔会根据世卫组织指南,标准化和加强对非传染性疾病,包括心血管疾病的护理。 今年7月,遵循心的技术包,马尼拉卫生当局计划识别问题,包括不规则非传染性疾病的药品和用品,如胆固醇,以及卫生工作者的能力有限,建议患者和家庭健康生活选择和从心脏病发作中恢复过来。 该项目将扩大到马尼拉的其他地区,并帮助10个卫生中心的卫生当局有系统地解决障碍,包括获得药物,并避免不必要的治疗费用,从而改善获得保健的机会。 非传染性疾病,主要是心血管疾病、癌症、慢性肺病和糖尿病,影响菲律宾所有年龄组,尤其是该国的年轻人。 “世界各地,包括马尼拉,心血管疾病对人民健康构成最大威胁,”世卫组织驻菲律宾代表Gundo Weiler博士说。“但当医疗服务改善了对心脏病患者及其家庭的护理和咨询时,它们在改善患者健康和预防可避免的痛苦方面大有作为。” 心脏项目是全球心脏倡议的一部分,该倡议还包括MPOWER烟草控制一揽子计划和SHAKE salt减少计划。在世卫组织、世卫组织美洲区域办事处、美国疾病预防控制中心、世界心脏联合会和其他机构的支持下,全球心脏致力于减轻全球心血管疾病负担并拯救生命。 卡梅拉·格拉纳达博士是菲律宾卫生部疾病预防和控制局心血管疾病和糖尿病部门的负责人。她说,为了向所有人提供尽可能最好的医疗服务,各级卫生系统之间的强有力合作至关重要。 格拉纳达博士说:“至少非正式地说,已经建立了网络,使资源更充足的卫生中心能够与其他有需要的卫生中心共享人员、药品和用品。”“虽然这在短期内有效,但如果我们要减少死亡人数及其造成的残疾,就需要一个可持续的解决方案来应对非传染性疾病的挑战。” ——文章发布于2017年9月28日
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    • 来源专题:再生医学与健康研发动态监测
    • 编译者:malili
    • 发布时间:2017-07-26
    • 通过基因编辑技术培育出的无毛小猪,可精准模拟人类毛发缺失的疾病病理,用于人类的毛发再生研究。 1月4日,国际学术期刊《人类分子遗传学》(human molecular genetics)在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院和南方医科大学合作的研究成果 “Generation of Hoxc13 knockout pigs recapitulates human ectodermal dysplasia–9”。该研究利用精确基因编辑技术模拟人的纯发-甲型外胚叶发育不良症(ED-9),针对其致病基因Hoxc13基因进行突变,成功培育出ED-9模型猪。中国科学院广州生物医药与健康研究院的赖良学研究员及其课题组的樊娜娜博士、南方医科大学南方医院的曾抗教授、是本文的共同通讯作者。   当前,各种原因导致的脱发和少发疾病,给患者带来了很大困扰。其中,纯发-甲型外胚层发育不良症(ED-9)是一种先天性疾病,患者除毛发缺失和甲营养不良外,并无其他缺陷。在小鼠中,研究人员对ED-9致病基因Hoxc13进行敲除后发现,除全身无毛和趾发育异常外,还存在骨异常及存活率低等问题。小鼠模型不能完全模拟出人类的ED-9疾病病症。此外,小鼠短寿命短、体型小,不利于有效性和安全性长效研究。   近年来,猪被认为是一种理想的动物模型。猪皮肤在结构、厚度色素沉着及血液供应方面都与人类更为相似。在这项研究中,研究人员采用单链寡核苷酸(ssODNs)结合CRISPR/Cas9和体细胞核移植,通过在猪中模拟人类Hoxc13的无义突变,成功制备了Hoxc13缺失猪模型。该猪模型除全身毛发缺失和蹄发育异常外无小鼠模型存在的其他缺陷,忠实模拟了人类ED-9疾病病症,因此,ED-9模型猪可用于人类ED-9疾病病理和毛发再生研究。另外,该模型除毛发缺失和蹄发育不良外,无其他症状。Hoxc13缺失猪可替代无毛小鼠作为一种无毛实验动物模型,广泛应用于皮肤晒伤、光老化、伤口愈合、化妆品测试及皮肤癌等研究。   该研究获得广东省科技计划项目和国家自然科学基金等经费支持。