《阵发性睡眠性血红蛋白尿症全球首批新药》

• 来源专题：生物医药
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2024-02-28
• 原文来源：https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/voydeya-danicopan-granted-first-ever-regulatory-approval-in-japan-for-adults-with-pnh-to-be-used-in-combination-with-c5-inhibitor-therapy.html

2024年1月18日，日本厚生劳动省批准阿斯利康（AstraZeneca）的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）作为附加疗法，用于治疗对C5抑制剂治疗应答不足的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。

PNH是一种罕见而严重的血液疾病，其特征是血管内红细胞被破坏，称为血管内溶血（IVH），白细胞和血小板活化可导致血栓形成（血凝块），并导致器官损伤和潜在的过早死亡。通过阻断C5蛋白立即、完全和持续抑制末端补体有助于减轻症状和并发症。 从而提高PNH患者的存活率。大约10-20%的PNH患者在接受C5抑制剂治疗后会出现具有临床意义的EVH，这可能导致持续的贫血症状并需要输血。

Voydeya（danicopan）是“first-in-class”口服D因子抑制剂。该药物通过选择性抑制因子D发挥作用，因子D是一种补体系统蛋白质，在补体系统反应的放大中起关键作用。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。Voydeya已被美国FDA授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药品（PRIME）地位。Voydeya还在美国、欧盟和日本被授予治疗PNH的孤儿药称号。