《Rivfloza获批用于1型原发性高草酸尿症》

• 来源专题：生物医药
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2023-10-12
• 原文来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-rivfloza-for-children-9-years-old-and-adults-living-with-primary-hyperoxaluria-type-1-ph1-a-rare-genetic-condition-301944564.html

10月2日，美国FDA批准诺和诺德RNAi疗法Rivfloza（nedosiran）注射液（80 mg、128 mg或160 mg），用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。

原发性高草酸尿症（PH）是一种超罕见、危及生命的遗传病，根据基因突变分为三种已知亚型PH1、PH2和PH3。这些基因突变引起的代谢酶缺乏，导致草酸盐的过度产生。草酸盐的过量积累会引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病，可能进展为需要透析的终末期肾病。

Rivfloza是一种每月一次、皮下注射的RNAi疗法。可通过与表达肝乳酸脱氢酶（LDH）的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。Rivfloza原初由Dicerna Pharmaceuticals开发，诺和诺德于2021年收购该公司并获得该疗法权益。