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《Ruxolitinib治疗儿童急性和慢性移植物抗宿主病的系统综述和个体患者数据荟萃分析》

  • 来源专题：重大疾病防治
  • 编译者： 蒋君
  • 发布时间：2024-02-26
  • 类固醇难治性移植物抗宿主病（SR-GvHD）是儿童同种异体造血干细胞移植的主要并发症。Ruxolitinib是一种选择性JAK1-2抑制剂，在成人试验中，包括>12岁的患者，在治疗SR-GvHD方面显示出有希望的结果。这项系统综述旨在评估鲁索利替尼在儿科人群中用于SR-GvHD。在包括在内的12项研究中，鲁索利替尼给药表现出轻微差异。急性和慢性GvHD的总有效率（ORR）在45%至100%之间。aGvHD和cGvHD的完全缓解率（CR）分别为9%至67%和0%至28%。来自108名12岁以下儿童的个体患者荟萃分析显示，aGvHD的ORR和CR分别为74%和56%，而cGvHD为78%，但只有11%达到CR。在20%的患者中观察到与治疗相关的毒性，包括细胞减少、肝毒性和感染。年龄、体重、移植物来源、以前的治疗方法和剂量并不能显著预测反应，而在aGvHD患者中观察到更高的毒性发生率。总之，鲁索利替尼在治疗儿童（包括12岁以下儿童）SR-GvHD方面显示出有希望的结果。目前正在进行具体的儿科透视试验，以明确评估其疗效和安全性。
  • 原文来源：https://www.nature.com/articles/s41409-024-02252-z?error=cookies_not_supported&code=d7097015-238b-48e1-b912-225c030c10c3
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  • 《原发性浆细胞白血病造血干细胞移植的结局：系统评价和荟萃分析》
    • 来源专题：再生医学与脑科学
    • 编译者：蒋君
    • 发布时间：2024-12-30
    • 背景：造血干细胞移植（HCT）是原发性浆细胞白血病（pPCL）的关键治疗方式。我们的目的是检查异基因（allo）和自体（auto）HCT在成人pPCL患者中的效果。 方法：根据PRISMA指南，使用相关的MeSH术语和关键字在PubMed、Cochrane、Embase和Clinicaltrials.gov上进行了全面的文献检索。纳入了12篇报告成人pPCL患者自体HCT或异体HCT结果的原始文章。使用R程序（版本4.3.0）中的“meta”包进行汇总分析。 结果：我们的分析包括1757例pPCL患者（1535例自体HCT，222例异体HCT），其中49%为男性。自体HCT的3年总生存率（OS）、无进展生存率/无事件生存率（PFS/EFS）和复发率（RR）分别为51%（95%CI 0.4-0.61，I2=92%，p<0.01）、36%（95%CI0.24-0.52，I2=97%，p<0.01）和68%（95%CI/0.65-0.71，I2=0%，p=0.42）。在异基因HCT受体中，报告的OS从2.3年时的71%到4年时的31%不等，EFS/PFS从2.5年时的29%到4年后的19%不等。中位6个月时，合并治疗相关死亡率（TRM）为12%（95%CI 0.05-0.25，I 2=35%，p=0.22）。急性和慢性移植物抗宿主病的合并发病率分别为27%（0.19-0.36，I2=30%，p=0.21）和36%（0.27-0.45，I2=24%，p=0.26）。 结论：HCT仍然是治疗原发性浆细胞白血病的关键。然而，更高的复发率需要新的药物和临床试验来改善这一具有挑战性的亚组的移植相关结果。
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  • 《接受前列腺放射治疗的患者中急性和晚期毒性的相互作用:六项随机试验的个体患者数据荟萃分析》
    • 来源专题：重大慢性病
    • 编译者：黄雅兰
    • 发布时间：2025-03-24
    • 背景 前列腺放射治疗后的急性和晚期毒性之间的关系尚未使用来自多个随机临床试验和分割方案的数据进行充分研究。我们旨在描述接受常规分割或中度低分割前列腺放疗的患者中急性和晚期泌尿生殖系统和胃肠道毒性之间的关系。 方法 这是一项个体患者数据荟萃分析，在前列腺癌随机试验(MARCAP)联盟的荟萃分析中确定了常规分割或中度低分割前列腺放疗的随机3期试验，这些试验具有可用的个体水平急性和晚期毒性数据，并且在2023年12月1日之前可用。没有个体患者数据的试验被排除在外。数据由研究调查人员提供给MARCAP。急性(≤放疗后3个月)和晚期(>放疗后3个月)2级或更高级别的泌尿生殖系统和胃肠道毒性之间的关系使用调整的广义线性混合模型进行评估(根据年龄、雄激素剥夺治疗状态、放疗类型、放疗剂量和放疗计划进行调整)。在收集扩展前列腺癌指数综合生活质量(QOL)评估的试验子集中，还评估了急性泌尿生殖毒性和胃肠道毒性之间的关联，以及泌尿和肠道QOL的最小临床重要差异(MCID)减少至少两倍。 调查的结果 26项可用试验中有6项符合所有资格标准。6593名患者被纳入(常规分组:n = 4248中度低分割:n=2345)。中位随访时间为72个月(IQR 61-94)。急性2级或更高级别的泌尿生殖毒性与晚期2级或更高级别的泌尿生殖毒性相关(比值比2.20[95% CI 1.88–2.57]，p < 0.0001)，并使尿QOL MCID减少至少两倍(1.41[1.17–1.68]，p = 0.0002)。急性2级或以上胃肠道毒性与晚期2级或以上胃肠道毒性(2.53[2.07–3.08]，p < 0.0001)和肠道QOL MCID减少至少两倍相关(1.52[1.26–1.83]，p < 0.0001)。
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