《Dravet综合症福音:FDA批准新药Diacomit上市》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-07-11
  • 2018年8月20日,FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。

相关报告
  • 《FDA批准新药Diacomit上市》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-10-28
    • FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。
  • 《FDA批准Cannabidiol用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-06-28
    • FDA批准了GW公司的Cannabidiol(大麻二酚),用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗。大麻二酚是从大麻中提取分离出的单体,是FDA批准的第一个大麻类药物。一项有225名Lennox-Gastaut综合征患者参与的多中心临床试验(NCT02224560)数据显示,大麻二酚治疗组患者的癫痫发作频率相比安慰剂组大幅下降,其中安慰剂组下降17.2%,10mg/kg治疗组下降37.2%,20mg/kg治疗组下降41.9%。另一项国际多中心的临床试验(NCT02224690)也得到了相似的结果,86例Lennox-Gastaut综合征患者使用20mg/kg的大麻二酚治疗,癫痫发作频率相比安慰剂下降43.9%,而安慰剂组仅为17.2%。Dravet综合征方面,61例使用大麻二酚治疗的Dravet综合征患者,每月癫痫发作次数从12.4次下降到5.9次,而安慰剂组仅从14.9次下降到14.1次。Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征都是罕见的癫痫综合征,治疗方案缺乏,本品疗效出色。