《LP-184获三类肿瘤罕见病药物认定》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2024-09-29
  • Lantern Pharma公司宣布其药物候选物LP-184在三种罕见儿童癌症中获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定。这些癌症包括恶性横纹肌样瘤、横纹肌肉瘤和肝母细胞瘤。加上之前为非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)获得的认定,LP-184现在总共获得了四个罕见儿科疾病认定。

    LP-184在这些罕见癌症中的疗效是通过儿童临床前测试计划(PPTP)中的专门模型证明的,该计划旨在识别可能对儿童癌症有显著活性的新治疗剂。获得罕见儿科疾病认定的公司在获得FDA市场批准后可能有资格获得优先审评凭证(PRV),这是一种可以加速未来新药申请审查过程的凭证,最近以超过1亿美元的价格出售。

    Lantern Pharma是一家利用其专有的RADR® AI和机器学习平台开发针对性和变革性癌症疗法的公司。该公司的首席执行官Panna Sharma表示,公司正在利用人工智能和数据驱动的方法来革新癌症药物开发,旨在大幅降低成本、加快时间线,并提高为患者带来新疗法的精确度。LP-184目前正在进行多中心的1A期临床试验,预计将招募大约50至60名患有多种实体瘤的患者。根据这次临床试验和其他合作研究的结果和发现,Lantern计划并可能为特定的儿童患者开发未来的临床试验。



  • 原文来源:https://ir.lanternpharma.com/news-events/press-releases/detail/162/lantern-pharma-announces-three-u-s-fda-rare-pediatric
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    • 近日,Albireo Pharma宣布美国FDA已为该公司的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designation), 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。 PFIC是一种进行性,危及生命的肝脏疾病,在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。中度至重度瘙痒症是PFIC常见的临床问题,严重降低生活质量。在许多情况下,PFIC在头10年内会导致肝硬化和肝功能衰竭,几乎所有的PFIC患者都需要在30岁以前接受治疗。目前还没有经过批准的PFIC药物治疗方案。 A4250是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的强效选择性抑制剂,具有很小的全身暴露,能在肠道局部起作用。这款针对该适应症的潜在 “first-in-class”候选药物,正处于3期临床开发。除了此项在美国的认定资格外,欧洲药品管理局(EMA)还为A4250治疗PFIC颁发了孤儿药资格,以及优先药物资格(PRIME)。EMA儿科委员会已批准了A4250的儿科研究计划。 Albireo的一项单一、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验PEDFIC-1,已经募集了首例患者。这项临床试验旨在评估该药物,在60名6个月至18岁具有升高的血清胆汁酸(sBA)水平和瘙痒症的1型或2型PFIC患者中的疗效。如果成功的话,3期试验和开放标签扩展研究的数据将成为A4250在美国和欧盟申请获批的基础。 Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper先生说:“这一FDA认定确认了Albireo在A4250的新药申请时,申请罕见儿科疾病优先审评凭证(priority review voucher)的资格,并强调了PFIC严重威胁生命的表现。优先审评凭证是开发治疗罕见,危及生命疾病药物的激励措施中,非常有价值和重要的组成部分。”