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《Ilars新获批三个罕见病适应症》

  • 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
  • 编译者： 李永洁2
  • 发布时间：2016-09-29

  • 2016年9月23日，FDA批准了Ilaris（Canakinumab）三个新适应症。Ilaris是由诺华制药公司研发。新适应症是用于成人或者儿童患者罕见的严重的自身炎症性疾病：

    ◆ 肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合症（TRAPS）

    ◆ 高免疫球蛋白D（HIDS）综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）

    ◆ 家族性地中海热（FMF）

    以上三个综合征都是遗传性疾病，其特征在于发烧、炎症周期性发作以及严重的肌肉疼痛。

    在此之前，并没有针对TRAPS和HIDS/ MKD的药物治疗手段。

    FDA药物评价和研究中心的医学博士Badrul Chowdhury评论道，TRAPS或者HIDS/ MKDde疾病的患者第一次获得可能提高其生活质量的药物治疗。Ilaris 之前已被批准用于主动系统性少年特发性关节炎和Cryopyrin-相关的周期性综合征（CAPS）。

    新适应症的批准是基于临床研究，包括安全性，有效性和药代动力学数据。这些试验表明，最常见的不良反应有注射部位反应，以及更易于患感冒。

    Ilaris可能会导致严重的副作用，包括严重的感染的危险性增加。Ilaris可降低免疫系统对感染的抵抗能力。其他严重的副作用包括免疫和过敏性反应能力下降。患者出现过敏反应的任何症状，应该及时就诊，过敏反应症状包括：皮疹、瘙痒及荨麻疹、呼吸吞咽困难或者头晕。

  • 原文来源：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm522283.htm
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  • 《强生Darzalex新适应症欧盟获批在即》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-06
    • 美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准扩大Darzalex (daratumumab) 当前的适应症，用于多发性骨髓瘤（MM）的一线治疗，具体为：将Darzalex联合硼替佐米（bortezomib，一种蛋白酶体抑制剂[PI]）、马法兰（melphalan）及泼尼松（prednisone），用于不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的新诊MM成人患者。 CHMP的意见将提交至欧盟委员会（EC），后者将参考该意见并将在未来2-3个月做出最终审查决定。在美国，该组合方案已被授予优先审查资格并于今年5月初获批FDA批准，这是Darzalex在美国市场的第5个适应症，同时也是首个一线治疗适应症。 FDA的批准以及CHMP的积极意见，是基于随机、开放标签、多中心III期临床研究ALCYONE（MMY3007）的数据，这些数据已于近日发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。关于该研究的更多信息详见www.ClinicalTrials.gov(NCT02195479)。 ALCYONE研究的首席研究员、西班牙萨拉曼卡大学医院骨髓瘤单元主任Maria-Victoria Mateos博士表示，多发性骨髓瘤每一次复发之后，都会变得越来越难以治疗，因此初始疗法的治疗目标是尽可能长地阻止癌症的进展。为新诊患者选择正确的治疗方案对其长期生存至关重要，尤其是那些不适合移植的患者。Darzalex有望为这一适应症提供一个重要的新护理标准。 在欧洲，Darzalex目前的适应症为：（1）作为一种单药疗法，用于既往已接受多种药物（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）且接受最后一种药物治疗后病情进展的复发性和难治性MM成人患者；（2）联合来那度胺和地塞米松，或联合硼替佐米和地塞米松，用于既往接受过至少一种疗法的MM成人患者 Darzalex是全球获批的首个CD38介导性、溶细胞性抗体药物，具有广谱杀伤活性，可靶向结合多发性骨髓瘤及多种实体瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，通过多种免疫介导的作用机制诱导肿瘤细胞的快速死亡，包括互补依赖性细胞毒作用（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）以及通过细胞凋亡（apoptosis）。此外，Darzalex也已被证明能够靶向肿瘤微环境中的免疫抑制细胞从而表现出免疫调节活性。 Darzalex是强生大力开发的一款产品，除了多发性骨髓瘤，Darzalex也有潜力治疗高表达CD38分子的其他类型肿瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、浆细胞性白血病（PCL）、急性髓性白血病（AML）、滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）等。 去年1月初，肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）与强生达成战略合作，调查PD-1免疫疗法Opdivo联合Darzalex治疗血液学恶性肿瘤和多种实体瘤，包括多MM、非小细胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌、结直肠癌（CRC）、三阴乳腺癌（TNBC）和头颈部癌。此次合作，将进一步加快双方在血液学肿瘤和实体肿瘤领域的迅速扩张。
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  • 《诺华可善挺（司库奇尤单抗）银屑病关节炎新适应症在华获批》
    • 来源专题：生物医药
    • 编译者：杜慧
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