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《Ilars新获批三个罕见病适应症》

  • 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
  • 编译者： 李永洁2
  • 发布时间：2016-09-29

  • 2016年9月23日，FDA批准了Ilaris（Canakinumab）三个新适应症。Ilaris是由诺华制药公司研发。新适应症是用于成人或者儿童患者罕见的严重的自身炎症性疾病：

    ◆ 肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合症（TRAPS）

    ◆ 高免疫球蛋白D（HIDS）综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）

    ◆ 家族性地中海热（FMF）

    以上三个综合征都是遗传性疾病，其特征在于发烧、炎症周期性发作以及严重的肌肉疼痛。

    在此之前，并没有针对TRAPS和HIDS/ MKD的药物治疗手段。

    FDA药物评价和研究中心的医学博士Badrul Chowdhury评论道，TRAPS或者HIDS/ MKDde疾病的患者第一次获得可能提高其生活质量的药物治疗。Ilaris 之前已被批准用于主动系统性少年特发性关节炎和Cryopyrin-相关的周期性综合征（CAPS）。

    新适应症的批准是基于临床研究，包括安全性，有效性和药代动力学数据。这些试验表明，最常见的不良反应有注射部位反应，以及更易于患感冒。

    Ilaris可能会导致严重的副作用，包括严重的感染的危险性增加。Ilaris可降低免疫系统对感染的抵抗能力。其他严重的副作用包括免疫和过敏性反应能力下降。患者出现过敏反应的任何症状，应该及时就诊，过敏反应症状包括：皮疹、瘙痒及荨麻疹、呼吸吞咽困难或者头晕。

  • 原文来源：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm522283.htm
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