杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种致命的、X染色体隐性遗传的肌肉萎缩疾病，该类疾病是由确保肌肉纤维完整性的肌营养不良蛋白缺乏而引起的。尽管目前已进行了广泛的临床前研究，但研发出疗效显著的治疗手段仍是医生面临的一大挑战。最近，某个采用基因疗法的药物取得了很大的进展，显示其可以减缓疾病的发展。DMD 的药物开发主要使用两种策略: （1） 恢复抗肌萎缩蛋白表达或恢复可替代蛋白的表达（2） 减轻继发性下游发病。本篇综述详细介绍了目前前景良好的的临床药物和临床试验。
