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《拜耳不区分肿瘤类型的治疗药物larotrectinib获欧盟批准》

  • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者： 江洪波
  • 发布时间：2019-09-29

  • 9月23日，拜耳公司宣布，欧盟委员会已在欧盟（EU）授予肿瘤精准治疗药物larotrectinib的上市许可。该药物适用于治疗局部晚期，远端转移，无法手术切除或手术疗效欠佳的，且无满意替代治疗方案的神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的成人和儿童实体瘤患者。Larotrectinib作为首个口服TRK抑制剂，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤，是欧盟首个批准的不区分肿瘤类型的抗癌药物。Larotrectinib在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、巴西和加拿大获批。

  • 原文来源：;https://med.sina.com/article_detail_100_1_71947.html
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  • 《妇科肿瘤药物 Rubraca 获欧盟批准》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：江洪波
    • 发布时间：2019-05-08
    • PharmaTimes 于 1 月 25 日报道，Clovis Oncology 宣布其 Rubraca 获得欧盟委员会批准，作为单药用于铂敏感性复发性高级别上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者维持治疗。 对含铂化疗有完全缓解或部分缓解的患者，不管 BRCA 状况如何，将会从这次的批准中获益，因为 Rubraca（rucaparib）是第一个在欧盟被许可用于卵巢癌治疗的 PARP 抑制剂，现在它又成了首个可在合适患者中用于治疗及维持治疗的 PARP 抑制剂。 欧盟批准该药物之前，3 期 ARIEL3 临床试验的数据表明，该药物可显著提高所有卵巢癌受试者的无进展生存率。这项研究由 564 名患有复发性卵巢上皮细胞癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的女性参与，她们对含铂化疗有完全或部分缓解，研究显示，18% 的患者出现了肿瘤缓解，而安慰剂组只有 8%。 Clovis Oncology 总裁兼首席执行官 Mahaffy 表示：「欧盟委员会对 rucaparib 的批准，是确保所有可能获受益女性获得该药物的重要一步，无论她们的 BRCA 状况如何。」 「我们相信，对铂敏感的复发性卵巢癌女性来说，获得维持治疗是极其重要的。我们很高兴，Rucaparib 现在可以成为这些女性的一个选择。对于晚期卵巢癌女性，Rubraca 作为维持治疗中唯一显示可进一步缩小肿瘤并延长无进展生存期的 PARP 抑制剂，它向前迈进了重要一步。」卵巢癌是欧洲女性中第六大致命癌症，每年逾 6.5 万名女性被确诊患有这种疾病。
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  • 《全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-19
    • 美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是，此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。 此次批准，是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机（2：1）、双盲、安慰剂对照、国际性临床研究，在172例伴发多发性神经病变症状的hATTR成人患者中开展，评估了Tegsedi对患者神经功能（评价指标：改良神经病变损害评分[mNIS+7]相对基线的变化）和生活质量（评价指标：Norfolk QOL-DN生活质量评分相对基线的变化）的影响。 数据显示，与安慰剂组相比，Tegsedi治疗组在共同主要终点神经功能和生活质量方面经历了早期、持续、非常显着的获益。此外，Tegsedi治疗组有相当多的患者在2个共同主要终点评测的疾病症状方面相对基线表现出改善。Tegsedi显示的临床益处与甲状腺素（TTR）蛋白的大量降低有关，这是hATTR淀粉样变性的内在病因。该研究的详细数据已于本月初发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）：Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis 需要注意的是，Tegsedi与血小板减少症和肾小球肾炎风险相关，需要加强监测以支持对这些风险的早期识别和管理。在临床研究中，Tegsedi治疗期间最常观察到的不良事件为注射部位反应，Tegsedi治疗组其他最常见的不良事件（≥10%）包括：恶心、贫血、头痛、发热、周围水肿、寒战、呕吐、血小板减少症和血小板计数下降。 hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病，是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和聚集并沉积在全身多个器官和组织，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。在这些组织和器官中，TTR淀粉样沉积物的逐渐积累会导致感觉、运动和自主神经功能障碍，常常对患者生活的多个方面有致衰性作用。hATTR患者常表现混合表型，并经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。伴发多发性神经病症状的hATTP患者分为3个阶段：第1阶段患者不需要步行辅助，第2阶段患者需要步行辅助，第3阶段患者依赖轮椅。 最终，hATTR会在症状发作的3-15年内导致死亡。目前，hATTR患者的治疗选择非常有限，还没有疾病修饰药物获批。据估计，在全球范围内，大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。 Tegsedi是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。在临床研究中，该药治疗大大降低了TTR蛋白水平。用药方面，Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性；且在治疗hATTR方面具有良好的效益风险，患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善，并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。 目前，Tegsedi也正在接受美国、加拿大的监管审查。在美国，FDA将于2018年10月6日做出最终审查决定，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。EMA此前也已授予该药孤儿药资格。 Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。加上Tegsedi，Ionis公司已有3个反义RNA药物获得监管批准，另2个药物分别为Kynamro和Spinraza，前者用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），后者用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，Ionis公司还有1款反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）已成功完成III期临床，目前正在接受美国和欧盟的监管审查。 RNAi vs 反义RNA 值得一提的是，RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司也有一款治疗hATTR的RNAi药物patisiran正在接受美欧的监管审查。美国方面，FDA预计将在8月11日做出最终审查决定。如果获批，该药将是RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。 patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物，每3周静脉输注一次。该药旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。 根据已发布的III期临床研究数据，在疗效方面，patisiran与Tegsedi相比更胜一筹，而且还能够显着改善心肌病。 业界对patisiran的商业前景也十分看好。今年6月，EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018，Outlook to 2024》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，patisiran将以44.73亿美元的净现值（NPV）位列第18位，并预测其在2024年的销售额将达到13.08亿美元。
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