《25款目录外罕见病药冲线国谈,11款为国内首次获批》

  • 来源专题:生物医药
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2023-09-12
  • 2023年医保初审的药品名单之中,共有25款目录外的罕见病用药,其中有11款药品为今年首次在国内获批上市,涉及百济神州、阿斯利康、北海康成、百时美施贵宝等企业,覆盖进行性肌营养不良、尿素循环障碍、黏多糖贮积症、I型神经纤维瘤病等罕见病病种。在这25款通过医保初审的罕见病用药中,多款药物的年治疗费用在30万元以上,其中诺爱药业治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的艾度硫酸酯酶β注射液、武田中国治疗Ⅰ型戈谢病患者的注射用维拉苷酶α等药物,年治疗费用超百万。
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  • 《首款治疗天花的药物获批》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-10-14
    • 2018年7月13日,FDA批准 SIGA 生物技术公司 TPOXX(tecovirimat),这也使其成首个治疗天花的药物。天花是一种传染性疾病,有时甚至可以致命,世界卫生组织虽然在 1980 年就宣布已消除天花这种疾病,但人们对其仍有长期的担忧,因为天花可能被作为一种生物武器使用。 在 1980 年消除天花之前,引起天花的天花病毒主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后的 10-14 天开始发作,包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的,粉红色肿块组成,然后在最终结痂和结疤之前,这些肿块会发展成充满脓疮的溃疡。天花的并发症可能包括脑炎(大脑炎症)、角膜溃疡及失明。 TPOXX 用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究,实验动物均感染了与导致天花密切相关的病毒,检测指标为研究结束时的生存期。与以安慰剂治疗的动物相比,更多以 TPOXX 治疗的动物在研究结束时仍然生存。TPOXX 的安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。报道最频繁的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。 FDA 对这款药物授予了快速通道审评与优先审评资格。TPOXX 也收到了孤儿药资格,这一资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发,该药物还获得了一张材料威胁医疗应对措施优先审评券,这可以为某些旨在治疗或预防来自特定化学、生物、放射及核威胁伤害的产品提供额外的激励措施。
  • 《罕见病的孤儿药的研发》

    • 来源专题:生物医药
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2023-09-01
    • 罕见病在研究方面取得了重大进展,立法也提供了监管和经济激励措施以加快特定疗法的发展,但大多数罕见病(孤儿病)仍然缺乏获准的治疗方法。解决这一转化差距是一个多方面的挑战,其中一个关键是选择最佳的治疗方式,将罕见病知识的进展转化为潜在的药物,即所谓的孤儿药。有几种开发罕见遗传病孤儿药的策略,包括蛋白质替代疗法、小分子疗法(如底物减少疗法、化学伴侣疗法、辅助因子疗法、表达修改疗法、通读疗法)、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰RNA或外显子跳跃疗法、基因替代和直接基因组编辑疗法、mRNA疗法和细胞疗法以及药物再利用。每种策略对于孤儿药的开发都有其优势和局限。此外,在罕见遗传病的临床试验中存在许多障碍,包括病人招募困难,疾病的分子生理学和自然史未知,对儿科病人的伦理关注,以及监管方面的挑战。为了解决这些障碍,罕见遗传病社区,包括学术机构、工业界、患者权益团体、基金会、付款人和政府监管和研究组织,必须作为合作伙伴参与讨论这些问题。