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《Val-rox用于治疗甲型血友病》

  • 来源专题：生物医药
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2023-09-01

  • BioMarin重新提交了其基因治疗valoctocogene roxaparvovec(val-rox; Roctavian; BioMarin) 的生物制品许可证申请(BLA)。重新提交的BLA包括来自3期gene 8-1研究(NCT03370913)的随访、持久性和安全性数据。该研究最近展示了持续满足主要和次要终点长达4年的数据，包括对年化出血率(ABR)和VIII因子(FVIII)使用量的显著影响。

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    • 来源专题：生物医药
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2023-09-01
    • 赛诺菲（Sanofi）与Sobi公司共同开发的efanesoctocog alfa是一款创新凝血因子VIII重组蛋白疗法。该药品设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗。FDA于2022年8月接收了该药物的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格，PDUFA日期设定为2023年2月28日。 该药品试验结果显示，每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面亦表现出优效性
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  • 《功能增强因子VIII变体用于雄性小鼠持久血友病A基因治疗的临床前评估》
    • 编译者：蒋君
    • 发布时间：2024-10-25
    • 使止血正常化的持久因子VIII表达是甲型血友病腺相关病毒介导的基因治疗未实现的目标。因子VIII活性最初正常的试验观察到表达出现不明原因的逐年下降，而其他试验则报告低水平、稳定的表达不足以恢复正常止血。在这里，我们证明雄性小鼠重现了由于载体拷贝数下降而导致的因子VIII水平的表达水平依赖性损失。我们表明，功能增强的因子VIII变体（因子VIII-R336 Q/R562 Q）对活性蛋白C介导的失活具有抵抗力，在低于正常表达时使止血正常化，而没有证据表明雄性血友病A小鼠中存在血栓前风险。这些数据支持因子VIII-R336 Q/R562 Q可以在低表达水平下恢复正常的因子VIII功能，以允许使用低载体剂量的持久性，以最大限度地减少剂量依赖性腺相关病毒毒性。这项工作揭示了基因转移后因子VIII持久性的机制，并支持因子VIII-R336 Q/R562 Q可以安全地克服当前血友病A基因治疗的局限性。
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