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《Efanesoctocog alfa：长效A型血友病治疗药物》

  • 来源专题：生物医药
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2023-09-01


  • 赛诺菲（Sanofi）与Sobi公司共同开发的efanesoctocog

    alfa是一款创新凝血因子VIII重组蛋白疗法。该药品设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗。FDA于2022年8月接收了该药物的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格，PDUFA日期设定为2023年2月28日。

    该药品试验结果显示，每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面亦表现出优效性



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    • A 型血友病也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病，因凝血蛋白缺失而导致凝血障碍，具有遗传特性。A 型血友病是血友病最常见的类型之一，以持续或自发地出血为特点，并且出血会危及关节、肌肉或内脏器官。目前该疾病的治疗方案主要为：静脉注入重组因子以替代凝血因子发挥促凝作用。 2016年3月17日，美国FDA批准拜耳研发的血友病药物Kovaltry上市。Kovaltry是一种未经修饰的重组因子VIII化合物，用于治疗儿童和成人A型血友病。 FDA此次批准主要依据一项名为LEOPOLD的临床试验研究，该试验主要考察Kovaltry常规预防给药对出血频率的影响。 LEOPOLD1 是一项多中心、开放、非对照试验，以接受过治疗的青少年和成人患者为研究对象，旨在评估Kovaltry的药代动力学、安全性、有效性以及其对围手术期出血护理的影响。年出血率(ABR)为有效性主要评估指标。 LEOPOLD2 是一项多中心、开放、非对照试验，以青少年和成人患者为研究对象，旨在评估Kovaltry在预防方面的优势。 LEOPOLD Kids Part A是一项多中心、开放、非对照试验，以年龄低于12岁的儿童为研究对象，旨在评估Kovaltry常规预防给药的药动学、安全性和有效性,以及对围手术期出血护理的影响。 临床试验报道Kovaltry常见的不良反应(≥3%)为头痛、发热和皮肤瘙痒。 青少年和成人的Kovaltry剂量为每周2-3次，儿童为每周2-3次或者每隔一日服用一次。 2016年的早些时候，Kovaltry已在欧盟和加拿大获批。拜耳也已经向日本提交了申请，并计划在未来几个月向其他国家提交申请。 Val Bias, CEO, the National Hemophilia Foundation说道，近年来，血友病治疗已取得了很大的发展，但未来仍有很长的一段路需要走。对于患者而言，能从一系列治疗方法中选择是非常重要的，我们要为拜耳鼓掌，感谢他为广大患者带来了新的药物，新的选择。
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