2023年9月27日，斯坦福大学 Sergiu Pasca 团队等在 Nature 期刊发表了题为Assembloid CRISPR screens reveal impact of disease genes in human neurodevelopment 的研究论文。研究团队将基于iPSC的类器官研究平台构建的“Assembloids”（端脑类组装体）与CRISPR基因筛选相结合，揭示425个神经发育障碍相关基因在抑制性神经元发育中的作用，从中鉴定了13个与抑制性神经元生成有关的基因，例如CSDE1和SMAD4；以及33个与抑制性神经元迁移有关的基因，例如LNPK。
这项研究突出了CRISPR-Assembloids平台系统地将神经发育障碍相关基因映射到人类发育并揭示疾病机制的能力。该研究揭示的数十个基因在神经发育障碍中具有类似的效果，这种通过功能来分类有缺陷的基因的方法可能会加速神经发育障碍的药物开发。
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