10月16日Alexion Pharmaceuticals公司宣布收购Achillion Pharmaceuticals公司，获得其口服因子D抑制剂平台，并共同开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），C3肾小球病（C3G），及其它补体替代途径介导的罕见疾病有效疗法，增强Alexion的研发管线。
PNH与C3G都是补体替代途径介导的罕见疾病。PNH是一种获得性、威胁生命的血液病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。C3G是一种肾脏疾病，患者的C3片段在肾小球中的慢性沉积导致了永久性的肝脏损伤和肾衰竭。目前，没有被批准的疗法出现。
Achillion是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于发现并开发口服因子D抑制剂。补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白，抑制补体因子D可以控制替代通路的活动。Achillion开发了补体因子D抑制剂可以通过强效、高度特异性抑制补体因子D，调节补体的替代通路，阻断C3转化酶的产生。目前，该公司有两种处于临床阶段的药物danicopan（ACH-4471，第一代口服因子D抑制剂）和ACH-5228（第二代口服因子D抑制剂），治疗PNH，C3G，以及其它罕见疾病。此外，Achillion还正在开展第三代口服因子D抑制剂的临床前开发工作，并计划于2020年进入临床阶段。
值得注意的是，该公司开发的danicopan与目前治疗PHN的主要疗法C5抑制剂不同的是，danicopan可以阻止C3b片段在患者RBC上的沉积，控制PNH患者红细胞分解，以及血管外溶血，进而改善患者的治疗效果。此前，FDA已经授予danicopan突破性疗法认定。
