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《“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症》

  • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者： huangcui
  • 发布时间：2017-12-28

  • 美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。

    先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约 20% 的遗传性渐冻症是一种名为 SOD1 的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》（Science Advances）杂志上 报告 说，他们使用 CRISPR－Cas9 基因编辑技术，以携带 SOD1 基因突变的小鼠为研究对象，借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码 Cas9 蛋白质的基因，该基因表达出的 Cas9 蛋白质可作为“分子剪刀”，“剪掉”突变的 SOD1 基因。

    实验结果显示，在携带致病基因的小鼠中，接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近 5 周，比未接受基因疗法的小鼠多活了 1 个月左右。

    研究人员说，目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康，但相信随着技术不断完善，这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症，延长患者寿命。

    渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病，著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法，患者在疾病晚期会完全失去行动能力，最终可能因无法呼吸而死亡。

  • 原文来源：http://news.ifeng.com/a/20171224/54475460_0.shtml
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  • 《基因剪刀市场化之路还很长》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：huangcui
    • 发布时间：2018-01-05
    • 美国某著名咨询公司预测的基因剪刀市场份额尽管可观，但由于涉及安全、准确和效果，可变性和不确定性很大。 2017 年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名。对此，美国某著名咨询公司近日发布报告称，全球基因组编辑（包括 CRISPR、TALEN 和 ZFN）的市场规模将从 2017 年的 31.9 亿美元增长到 2022 年的 62.8 亿美元，复合年均增长率为 14.5%。 基因（组）编辑技术就是俗称的基因剪刀，美国咨询公司对基因剪刀市场蛋糕的预测是否准确，有待未来的市场来检验。但是，从理论上分析和预测，需要首先看到这三种基因剪刀的市场准入门槛，其中包括公众的接受程度，以及专业和行政机构是否批准。 基因剪刀主要的市场应用包括细胞系改造、遗传工程、诊断和治疗疾病等。目前细胞系改造占最大份额，基因编辑干细胞疗法的研究认知度高。 就公众和市场的接纳度而言，基因剪刀门槛最低也最容易进入的领域是农作物改良，并且也容易获得批准。即便基因剪刀不准确，可能造成不良后果，但由于是对作物的改进，而非针对人，因此不会造成对人的直接伤害和太多的灾难。 尽管针对疾病防治的基因剪刀市场份额非常之大，但是市场进入的门槛特别高。原因主要是，基因剪刀要确保技术的安全性，并且需要卫生管理部门的伦理审查和批准。作为基因剪刀之一的 CRISPR 尽管效率高，但精准度受到怀疑，因此对基因剪刀的应用也遭到一些生物医学专家的质疑和反对。 2017 年 9 月，俄勒冈州健康和科学大学的米塔利波夫团队发表了一项利用 CRISPR-Cas9 基因剪刀剪除胚胎中引发肥厚型心肌病（HCM）的 MYBPC3 的基因突变的研究结果，称试验组中的 58 个受试胚胎中，有 42 个胚胎没有携带肥厚型心肌病致病基因突变，占比 74.2%。如果不进行基因编辑处理，在 50% 精子正常的情况下，受精卵正常的概率是 50%。也即，通过基因编辑把产生完全正常的胚胎的比例从 50% 提高到了 74.2%，因而可能从胚胎起就消除肥厚型心肌病的病因。 但是，美国哈佛大学的邱奇等人表示，米塔利波夫团队只表明突变不存在了，这可能是因为删除 DNA 而不是修复 DNA 造成的。甚至是，最开始胚胎可能就没有缺陷 MYBPC3 基因的存在。 这说明，基因剪刀的有效性和安全性还在进一步的探索之中，在进入市场之前，将受到严格的审批。 此外，基因剪刀的市场也取决于各种基因剪刀的竞争，实质就是效果和安全的竞争。ZFN、TALEN 是同一类基因剪刀，它们通过外源蛋白质，进入细胞后找到 DNA 序列，进行定位的剪辑，ZFN 技术中的蛋白叫锌指核酸酶，由于三维结构像人的手指，中间有锌离子而得名；TALEN 技术中的蛋白叫转录激活样效应因子核酸酶。但 CRISPR 基因剪刀是由“向导 RNA”来识别特异性 DNA 序列（定位），切割 DNA 的工作也由蛋白质完成。 这三种基因剪刀各有千秋，但在准确性、安全性和效益上的竞争是决定它们占有市场份额多少的另一个重要因素。因此，预测的基因剪刀市场份额尽管可观，但由于涉及安全、准确和效果，可变性和不确定性很大。
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  • 《Adv Materials：基因“剪刀”可用于诊断疾病》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2019-11-27
    • CRISPR / Cas技术不仅可以改变基因：根据弗莱堡大学的一项研究，通过使用所谓的基因剪刀，可以更好地诊断癌症等疾病。 在这项研究中，研究人员介绍了一种微流控芯片，该芯片可识别RNA的小片段，从而比目前可用的技术更快，更准确地指示特定类型的癌症。该结果最近发表在科学杂志“ Advanced Materials”上。 他们对从四个被诊断出患有脑肿瘤的孩子的血液样本中测试了CRISPR生物传感器的性能。文章作者，弗莱堡微系统工程师Can Dincer博士解释说：“我们的电化学生物传感器的灵敏度比其他使用CRISPR / Cas进行RNA分析的应用高五到十倍。” microRNA（miRNA）的是由基因组中编码产生的RNA分子，但与其它RNA不同，microRNA不会翻译成蛋白质。在某些疾病，例如癌症或神经退行性疾病（阿尔茨海默氏病）中，血液中的特定miRNA水平升高。临床上目前已经在使用miRNA作为某些类型癌症的生物标记，但需要检测大量这样的信号分子才能进行适当的诊断。研究人员现在正在研究一种生物传感器，可以同时识别多达八个不同的RNA标记。 CRISPR生物传感器的工作原理如下：将一滴血清与反应溶液混合，然后滴到传感器上。如果它包含靶RNA，则该分子与溶液中的蛋白质复合物结合并激活基因剪刀-类似于打开门锁的钥匙的方式。如此激活后，CRISPR蛋白切断或切割与信号分子连接的报告RNA，从而产生电流。切割导致电流信号的减少，该电流信号可以电化学方式测量并指示样品中是否存在所寻求的miRNA。 Dincer解释说：“我们的系统的特殊之处在于它无需复制miRNA就可以工作，因为在这种情况下，将需要专用的设备和化学药品。这使我们的系统成本低廉，并且比其他技术或方法要快得多。”
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