基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。
Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级研究员，发现了一种非病毒的基因转移新方法，称为封闭式DNA或ceDNA。
Generation Bio认为该公司的突破性基因疗法，可使新一代人不受遗传疾病的影响。该公司的疗法基于其专有的GeneWave技术，提供可持续、高水平的基因表达，并可重复给药，调节并且维持终生治疗。由于病毒载体基因疗法相关的免疫原性限制了治疗和预防的重复给药剂量，这种疗法旨在克服病毒载体基因疗法的缺陷。自成立以来，Generation Bio利用GeneWave平台在体内重复给药，增加肝脏表达能力，已经证实了持久、剂量依存性的基因表达。GeneWave使用脂质纳米粒子将ceDNA输送到肝脏，可用于治疗肝脏疾病或将肝脏转化为活体“生物工厂”，用于表达系统性蛋白质以治疗多种遗传疾病。
“我们很高兴能得到这些专家以及长期投资者的支持，他们与我们同样拥有让新一代人不受遗传性疾病影响的愿景。”Generation Bio公司总裁兼首席执行官Geoff McDonough博士表示：“对于我们来说，这是极其重要的一年。我们正在开发GeneWave平台并致力于使用首批候选药物，提供解决罕见肝脏疾病的治疗方案。这轮融资还将支持开发将ceDNA传递到其他组织，如眼睛，中枢神经系统和肺部的方法。”
“Generation Bio正在创造一种突破性的疗法，并有望成为基因治疗领域的领导者，”Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事长兼创始人Jason Rhodes先生说：“我们很高兴投资者们能持续支持我们的研发，让我们有机会创造具有药物特性的首批基因药物。”
我们期待这项融资可以推动新型基因疗法的开发，从根本上解决各种复杂的遗传疾病。
