《美国研究人员开发出可突破血脑屏障的新型AAV变体，助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗》

• 来源专题：生物安全网络监测与评估
• 编译者： 闫亚飞
• 发布时间：2022-11-24
• 原文来源：https://mp.weixin.qq.com/s/PL6ciwqTh_0a8d4bEFv1qA

据生辉公众号10月24日消息，美国哈佛大学布列根和妇女医院的研究人员开发出一种新型腺相关病毒（AAV）变体“AAV.CPP.16”，能突破血脑屏障的限制，可用于治疗脑肿瘤（如胶质母细胞瘤）和中枢神经系统遗传疾病。与常用的AAV9相比，AAV.CPP.16跨越血脑屏障的递送效率显著提高，并表现出较高的脑部神经元细胞、星形胶质细胞和脊髓神经元的感染亲和力。此外，AAV.CPP.16递送的HSV-TK1疗法结合腹腔注射GCV可明显杀伤肿瘤细胞，提高荷瘤小鼠生存率约至57%。该研究为治疗胶质母细胞瘤等脑肿瘤和影响中枢神经系统的遗传疾病打开了新的大门。相关研究成果发表于Nature Biomedical Engineering 期刊。