《美国研究团队开发出AAV载体，实现中枢神经系统的高效递送》

• 来源专题：生物安全网络监测与评估
• 编译者： 闫亚飞
• 发布时间：2022-11-24
• 原文来源：https://www.genengnews.com/topics/omics/gene-expression/gene-delivery/gene-delivery-aav-vector-exploits-cell-penetrating-peptide-to-better-reach-cns/

据genengnews网10月12日消息，美国布莱根妇女医院的研究人员开发出一种腺相关病毒（AAV）载体，可在胶质瘤模型中传递抗肿瘤有效载荷。该团队利用具有生物膜渗透性的CPP短肽设计出一种可穿透BBB的AAV衣壳，将有效载荷传递给小鼠大脑。BBB是由紧密楔在一起的细胞形成的血脑屏障生物膜，可防止血液中毒素和病原体进入脑组织，但也会阻碍中枢神经系统疾病的基因治疗。该成果可广泛应用于中枢神经系统疾病和恶性脑肿瘤的全身性基因治疗，并促进针对中枢神经系统的基因疗法的临床转化。相关研究成果发表于Nature Biomedical Engineering期刊。