2024年2月18日，迈威生物 (688062.SH)，宣布美国 FDA 授予铁稳态大分子调节药物 9MW3011（在美研发代号：MWTX-003/DISC-3405）孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, ODD)。9MW3011 用于治疗真性红细胞增多症 (PV)。
9MW3011 已在中美开展临床试验 ，并于去年 9 月获得 FDA 快速通道认定。
9MW3011 是迈威生物位于美国的 San Diego 创新研发中心自主研发的抗 TMPRSS6 单克隆抗体，可通过与靶点特异性结合，上调肝细胞表达铁调素 (Hepcidin) 的水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内的铁稳态。适应症拟包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如 β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。目前，相关适应症领域尚无成熟有效的大分子治疗药物。
