《RXi制药公布视网膜瘢痕1/2期试验积极结果》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-08-03
  • 近日,RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究,该试验共有三个剂量组,按顺序登记,分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性(NVAMD)伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。

    在这项研究中,注射RXI-109的临床效果达到了主要和次要终点。试验显示注射RXI-109没有剂量限制和严重毒性,以及仅发生了轻度至中度药物相关的不良事件。此外,对受试者进行全面的眼部检查也显示没有炎症迹象,也没有任何其他与治疗相关的耐受性问题。因此,这些研究结果表明,在接受三种剂量RXI-109注射的所有患者都显示安全且耐受良好的。

    尽管研究的主要目的是评估用RXI-109进行眼部注射的安全性和耐受性,但研究人员还是进行了几项评估以测量注射带来的潜在临床效果,包括测量视网膜下纤维化病变大小的基线变化、通过光谱域(SD)光学相干断层扫描(OCT)、眼底照相和荧光血管造影测量,以及通过测量最佳矫正视觉(BCVA)对视觉功能的潜在影响。结果显示,与基线随访相比,除了一名受试者外,所有受试者在最后一次随访时都具有BCVA改善。

    对于此次实验结果,RXi制药首席开发官Gerrit Dispersyn医学博士评论说,“这一积极的研究结果在多个层面上令人兴奋。首先,我们在玻璃体内注射RXI-109取得的令人印象深刻的安全性和耐受性临床数据,进一步支持了该药物在视网膜瘢痕的治疗研发。此外,阳性结果也开辟了在眼科中使用我们平台技术的重要途径,其中sd-rxRNA可以将其他蛋白质用于其他眼部适应症。尽管这是一项小规模的研究,但令人鼓舞的是,在最后一次随访时发行了一些关于眼部评估的汇总统计数据 ,与其他组相比,RXI-109的最高剂量注射组(组群3)基线变化比基线组更加明显。”

    RXi制药一家生物技术公司,基于公司专有的新一代核糖核酸干扰(RNAi)平台主要研发RNAi引起皮肤和眼科疾病以及癌症相关药物。

    RXi制药公司sd-rxRNA技术平台

    此外,公司免疫肿瘤领域药物Samcyprone已被美国FDA授予治疗由2b-4阶段恶性黑色素瘤导致的皮肤转移癌的孤儿药地位。Samcyprone是二苯基环丙烯酮(DPCP)的一种外用剂型,能够刺激免疫系统治疗疣、斑秃、皮肤转移癌。DPCP在临床上已应用了几十年,主要用于多种皮肤疾病的治疗,而RXi公司正开发一种更安全更持久的DPCP剂型。

    2011年9月之前,公司业务由其非操作部门Galena Biopharma公司(该公司的前母公司)主持。此后其计划与Galena脱离,独立上市,2012年4月这一计划得以完成。但2017年11月Rxi制药财报显示,2017财年第三财季净利润为-247.60万美元,同比下降11.93%。

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6725501.html
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    • 编译者:hujm
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    • 7月3日,利用免疫系统开发HIV功能性治愈以及炎症/自身免疫疾病和癌症治疗的生物技术公司ABXVAX,宣布了公司用于HIV感染治疗的ABX464临床IIa期研究的第二个队列的积极顶线数据。 ABX464-005是一项2a期临床试验,旨在研究在完全抑制的HIV患者中,ABX 464对血液和直肠组织中HIV DNA(HIV库)的影响。 这项研究是在Germans Trias i Pujol University Hospital Badalona(巴塞罗那,西班牙)进行的。在ABX464-05研究的第一个队列中,9例患者用ABX464 150毫克/天治疗28天。在第一个队列中,九例患者中有八例在外周血CD4T+细胞中的HIV DNA第0天到第28天出现下降(高达52%)。 在第二个队列中,12名患者接受相当于第一个剂量三分之一的ABX 464(50毫克/天)的治疗,给药3个月,以评估这一低剂量减少血液和组织中HIV的潜力。根据现有的第12周数据(8名患者在此阶段完成了整个研究过程),有4名患者显示外周血CD4+ T细胞中HIV DNA总量减少2%-85%,4例HIV DNA增加(5%-36%)。 首次从直肠组织活检中获得数据,特别是在直肠组织的CD45+T细胞中,4例患者的HIV DNA减少(16%至71%),4例患者的HIV DNA增加(14%至123%)。 来自这一队列的全部数据将提交给即将举行的科学会议。 ABIVAX首席医学官Jean-Marc Steens博士表示:“这些发现首次表明ABX 464具有降低血液和直肠组织库中HIV DNA的能力。ABX 464治疗12周的时间更久,安全,一般耐受性好,并支持延长给药时间。” 匹兹堡大学医学院教授Ian McGowan表示:“在ABX464-005研究中,来自第二组患者的数据是重要的,也是令人鼓舞的。研究结果显示,部分接受50毫克ABX 464治疗的HIV感染病人,其DNA储备亦有相应的下降,进一步的研究将确定最有可能从ABX 464中获益的病人的特点,而不论是单独或与其他HIV治疗策略结合使用。” ABIVAX 首席执行官Hartmut Ehrlich教授表示:“令人欣慰的是,ABX464的科学原理转化为了这些数据,而这些数据支持了公司的2b期临床研究计划,使我们在推进艾滋病治疗方面向前迈进了一步。” ABX464的分子机制使它成为降低HIV感染患者HIV库的一种治疗性候选药物。最近的数据为其机制提供了新的线索,现在题为“ABX464通过与CBC 80/20复合物结合,增强了前体mRNA剪接,从而产生了新的HIV衍生RNA,并增加了抗炎miR124的表达”的摘要已被AIDS2018大会接受并会作为Late Breaker进行报告发布,该会议将于7月23日至27日在阿姆斯特丹举行。 对溃疡性结肠炎患者进行的2a期临床研究(ABX464)已完成入组,本月会有最后一次患者问诊。预计将于今年秋季提供顶线数据。
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    • 来源专题:生物安全网络监测与评估
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2021-05-16
    • Biogen报道,其基因治疗cotoretigene toliparvovec未能达到XIRIUS II/III期临床试验的主要终点x -连锁视网膜色素变性(XLRP)。 XLRP是一种罕见的视网膜遗传性疾病,随着视网膜中感知光线的细胞逐渐退化,导致视力渐进性丧失。早期症状包括夜间视力问题,然后是视野限制,最终导致大多数患者在40岁之前失明。目前还没有得到批准的治疗方法。 该研究未能达到主要终点,黄斑完整性评估(MAIA)显微视野检查评估的10-2网格16个中心位点中,有≥5个位点的治疗眼比基线改善≥7 dB的百分比有统计学意义的改善。患者在12个月时进行评估,并与随机分配到未治疗对照组的患者进行比较。 尽管如此,该公司在一些临床次要终点观察到积极的趋势。 Biogen的治疗开发部门负责人Katherine Dawson说:“尽管cotoretigene toliparvovec的XIRIUS II/III期研究没有达到其主要终点,但其他预先指定的临床相关终点的积极趋势,如在低光条件下的视力测量,让我们感到鼓舞。”XLRP是一种严重的早发性视网膜炎,患者在40岁之前几乎肯定会失明,通常会导致丧失独立能力、抑郁和失业。在沟通cotoretigene toliparvovec临床开发计划的潜在下一步之前,我们正在进一步评估XIRIUS研究的数据。” 该基因治疗是一种基于AAV8载体的基因治疗,通过视网膜下注射。它在由RPGR基因突变引起的XLRP患者中提供全长功能性视网膜色素变性GTPase调节蛋白(RPGR)。该理论认为,这将导致RPGR蛋白水平的增加,这可能会减缓、停止或防止这些患者的光感受器的进一步退化。 该研究对基因证实为XLRP的男性进行了单次视网膜下注射治疗。第一部分研究持续了24个月,是一项剂量递增试验。第二部分是一项为期12个月的剂量扩展研究,使用从第一部分和第三组未治疗组中选择的高剂量和低剂量作为对照队列。 在第一部分和第二部分中接受治疗的患者被邀请参加一个单独的长期随访试验,该试验将在治疗后5年内跟踪疗效和安全性数据。 本周早些时候,百健与Capsigen签署了一项战略合作协议,将设计新型腺相关病毒(AAV)衣壳用于基因治疗。总部位于华盛顿的Capsigen利用专有的TRADE平台和技术来识别和开发用于疾病特异性转导的新型AAV衣壳。衣壳是一种蛋白质外壳,它保护并允许传递疗法试图传递的任何基因有效载荷。 今年3月,百健宣布计划在北卡罗来纳州建造一家新的基因治疗制造工厂。该设施将支持该公司及其合作公司的基因治疗生产。今年早些时候,百健与德国CEVEC制药公司就其专有的ELEVECTA技术达成了一项许可协议,以生产用于基因治疗的AAV载体。今年1月,该公司与德国的ViGeneron GmbH达成了一项基因治疗合作协议,共同开发用于遗传性眼病的AAV疗法。 “我们的技术创新重点之一是发现具有更好传递特性的AAV衣壳,”百健公司研发主管小阿尔弗雷德·桑德罗克(Alfred Sandrock, Jr.)说。“我们正在进行长期投资,建立平台能力和先进的制造技术,目的是加快我们在基因治疗方面的努力。”