《RXi制药公布视网膜瘢痕1/2期试验积极结果》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-08-03
  • 近日,RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究,该试验共有三个剂量组,按顺序登记,分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性(NVAMD)伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。

    在这项研究中,注射RXI-109的临床效果达到了主要和次要终点。试验显示注射RXI-109没有剂量限制和严重毒性,以及仅发生了轻度至中度药物相关的不良事件。此外,对受试者进行全面的眼部检查也显示没有炎症迹象,也没有任何其他与治疗相关的耐受性问题。因此,这些研究结果表明,在接受三种剂量RXI-109注射的所有患者都显示安全且耐受良好的。

    尽管研究的主要目的是评估用RXI-109进行眼部注射的安全性和耐受性,但研究人员还是进行了几项评估以测量注射带来的潜在临床效果,包括测量视网膜下纤维化病变大小的基线变化、通过光谱域(SD)光学相干断层扫描(OCT)、眼底照相和荧光血管造影测量,以及通过测量最佳矫正视觉(BCVA)对视觉功能的潜在影响。结果显示,与基线随访相比,除了一名受试者外,所有受试者在最后一次随访时都具有BCVA改善。

    对于此次实验结果,RXi制药首席开发官Gerrit Dispersyn医学博士评论说,“这一积极的研究结果在多个层面上令人兴奋。首先,我们在玻璃体内注射RXI-109取得的令人印象深刻的安全性和耐受性临床数据,进一步支持了该药物在视网膜瘢痕的治疗研发。此外,阳性结果也开辟了在眼科中使用我们平台技术的重要途径,其中sd-rxRNA可以将其他蛋白质用于其他眼部适应症。尽管这是一项小规模的研究,但令人鼓舞的是,在最后一次随访时发行了一些关于眼部评估的汇总统计数据 ,与其他组相比,RXI-109的最高剂量注射组(组群3)基线变化比基线组更加明显。”

    RXi制药一家生物技术公司,基于公司专有的新一代核糖核酸干扰(RNAi)平台主要研发RNAi引起皮肤和眼科疾病以及癌症相关药物。

    RXi制药公司sd-rxRNA技术平台

    此外,公司免疫肿瘤领域药物Samcyprone已被美国FDA授予治疗由2b-4阶段恶性黑色素瘤导致的皮肤转移癌的孤儿药地位。Samcyprone是二苯基环丙烯酮(DPCP)的一种外用剂型,能够刺激免疫系统治疗疣、斑秃、皮肤转移癌。DPCP在临床上已应用了几十年,主要用于多种皮肤疾病的治疗,而RXi公司正开发一种更安全更持久的DPCP剂型。

    2011年9月之前,公司业务由其非操作部门Galena Biopharma公司(该公司的前母公司)主持。此后其计划与Galena脱离,独立上市,2012年4月这一计划得以完成。但2017年11月Rxi制药财报显示,2017财年第三财季净利润为-247.60万美元,同比下降11.93%。

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6725501.html
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    • 7月3日,利用免疫系统开发HIV功能性治愈以及炎症/自身免疫疾病和癌症治疗的生物技术公司ABXVAX,宣布了公司用于HIV感染治疗的ABX464临床IIa期研究的第二个队列的积极顶线数据。 ABX464-005是一项2a期临床试验,旨在研究在完全抑制的HIV患者中,ABX 464对血液和直肠组织中HIV DNA(HIV库)的影响。 这项研究是在Germans Trias i Pujol University Hospital Badalona(巴塞罗那,西班牙)进行的。在ABX464-05研究的第一个队列中,9例患者用ABX464 150毫克/天治疗28天。在第一个队列中,九例患者中有八例在外周血CD4T+细胞中的HIV DNA第0天到第28天出现下降(高达52%)。 在第二个队列中,12名患者接受相当于第一个剂量三分之一的ABX 464(50毫克/天)的治疗,给药3个月,以评估这一低剂量减少血液和组织中HIV的潜力。根据现有的第12周数据(8名患者在此阶段完成了整个研究过程),有4名患者显示外周血CD4+ T细胞中HIV DNA总量减少2%-85%,4例HIV DNA增加(5%-36%)。 首次从直肠组织活检中获得数据,特别是在直肠组织的CD45+T细胞中,4例患者的HIV DNA减少(16%至71%),4例患者的HIV DNA增加(14%至123%)。 来自这一队列的全部数据将提交给即将举行的科学会议。 ABIVAX首席医学官Jean-Marc Steens博士表示:“这些发现首次表明ABX 464具有降低血液和直肠组织库中HIV DNA的能力。ABX 464治疗12周的时间更久,安全,一般耐受性好,并支持延长给药时间。” 匹兹堡大学医学院教授Ian McGowan表示:“在ABX464-005研究中,来自第二组患者的数据是重要的,也是令人鼓舞的。研究结果显示,部分接受50毫克ABX 464治疗的HIV感染病人,其DNA储备亦有相应的下降,进一步的研究将确定最有可能从ABX 464中获益的病人的特点,而不论是单独或与其他HIV治疗策略结合使用。” ABIVAX 首席执行官Hartmut Ehrlich教授表示:“令人欣慰的是,ABX464的科学原理转化为了这些数据,而这些数据支持了公司的2b期临床研究计划,使我们在推进艾滋病治疗方面向前迈进了一步。” ABX464的分子机制使它成为降低HIV感染患者HIV库的一种治疗性候选药物。最近的数据为其机制提供了新的线索,现在题为“ABX464通过与CBC 80/20复合物结合,增强了前体mRNA剪接,从而产生了新的HIV衍生RNA,并增加了抗炎miR124的表达”的摘要已被AIDS2018大会接受并会作为Late Breaker进行报告发布,该会议将于7月23日至27日在阿姆斯特丹举行。 对溃疡性结肠炎患者进行的2a期临床研究(ABX464)已完成入组,本月会有最后一次患者问诊。预计将于今年秋季提供顶线数据。
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    • 2019年3月18日协调世界时11:00 TIME-2b研究没有达到DRSS评分2步下降的主要终点 今天,美国东部时间3月18日上午8:30,电话会议和网络直播 辛辛那提——(业务线)——Aerpio制药,Inc .(纳斯达克:ARPO),生物制药公司致力于开发化合物激活Tie2治疗眼部疾病和糖尿病并发症,今天宣布公司的营收结果TIME-2b研究中,2 b期临床试验旨在评估Aerpio的疗效和安全性的主要候选人,akb - 9778,中度到重度患者non-proliferative糖尿病性视网膜病变(NPDR)。 与安慰剂相比,每天两次服用AKB-9778并没有达到研究的主要终点,即在研究眼糖尿病视网膜病变严重程度评分(DRSS)中改善两个或两个以上步骤的患者的百分比。每天两次AKB-9779 (BID)和安慰剂达到这一终点的患者的百分比分别为9.6%和3.8% (p=0.270)。在所有合格的眼中(即在AKB-9778 BID和安慰剂中,达到这一终点的眼睛比例分别为8.6%和2.7% (p=0.158)。在48周的治疗期间,两组患者发展为危及视力的并发症,包括糖尿病黄斑水肿(DME)和/或增生性糖尿病视网膜病变(PDR)的比率相似。 AKB-9778在一些预先指定的、关键的次要终点显示了令人鼓舞的数据,与前期2a (TIME-2)试验的观察结果一致,包括尿白蛋白-肌酐比值(UACR)、肾功能指标和眼压(IOP)的变化。该公司计划将局部滴剂AKB-9778推进临床开发,并预计在2019年第二季度启动1b期研究,预计结果将在2019年底前公布。 通过48周的每日两次给药,AKB-9778被发现是安全且耐受性良好的。AKB-9778 BID组最常见的不良事件发生率较高,头晕10.9%,安慰剂组为7.0%,头痛10.9%,安慰剂组为3.5%。研究中有一人死亡,而且是在安慰剂组。 “虽然我们对这项研究的主要终点结果感到失望,但我们仍然受到鼓舞,因为在我们之前为期3个月的2a期试验中观察到的其他一些有希望的发现,已经在这项为期1年的试验中得到了前瞻性的证实,”医学博士斯蒂芬霍夫曼(Stephen Hoffman)说,博士,Aerpio首席执行官。“我们和我们的临床顾问相信,这些数据共同支持Tie2通路在治疗糖尿病并发症以及开角型青光眼方面的潜在重要作用。在对研究数据进行全面分析后,我们计划对NPDR项目的现状进行更新。我们要感谢参与这项试验的患者和研究人员。” TIME-2b研究设计 TIME-2b研究是一项双盲、安慰剂对照、多中心试验,旨在评估AKB-9778对中度至重度NPDR患者的疗效。167名患者随机接受48周的治疗,每天皮下注射一次AKB-9778 15 mg(安慰剂皮下注射一次),每天两次AKB-9778 15 mg,或每天两次安慰剂皮下注射。TIME-2b研究的主要终点是研究眼内DRSS改善两步或两步以上的患者的百分比。该研究的次要目标之一,尿白蛋白与肌酐比值(UACR),是在AKB-9778治疗糖尿病黄斑水肿的TIME-2 Phase 2a临床试验中,基于对该生物标志物的后特异性分析,前瞻性地纳入其中的。 电话会议和网络直播 Aerpio管理层将于美国东部时间今天上午8:30举行现场电话会议和网络直播,讨论TIME-2b研究的结果。 可以通过访问Aerpio的网站http://ir.aerpio.com/访问现场网络直播和重播。请在直播前至少15分钟连接到公司网站,以确保有足够的时间下载任何可能需要访问直播的软件。另外,请致电(877)216-7943(美国)或(417)629-5045(国际)收听现场电话会议。现场电话会议的ID号码是6978348。请在打电话前10分钟左右拨入。电话重播将在通话后约两小时提供。请致电(855)859-2056(美国)或(404)537-3406(国际)观看重播。重播会议的ID号是6978348。 关于akb - 9778 AKB-9778作为一种治疗非增殖性糖尿病视网膜病变的皮下注射制剂和治疗青光眼的眼药水正在开发中。AKB-9778结合并抑制血管内皮蛋白酪氨酸磷酸酶(VE-PTP),这是Tie2的重要负调控因子。Tie2活性降低导致包括糖尿病在内的许多疾病的血管不稳定。AKB-9778激活Tie2受体,而不考虑其结合配体、血管生成素-1(激动剂)或血管生成素-2(拮抗剂)的细胞外水平,这可能是维持正常Tie2激活的最有效的药理学方法。