《日本科研人员利用干细胞移植治疗小儿扩张型心脏病》

  • 来源专题:生物科技领域知识集成服务
  • 编译者: 陈方
  • 发布时间:2021-03-08
  • 干细胞移植已被预测是心血管疾病的最具潜力的治疗方法,并且已有了许多成功案例。日本冈山大学的研究人员在近日出版的Science子刊Translational Medicine上发表论文证实,运用心肌球来源细胞(cardiosphere-derived cells,CDCs)动脉内给药在扩张型心肌病(DCM)猪模型中的安全性和有效性,分析了CDC和CDC外泌体介绍心肌修复的机制,并在DCM患儿的初步临床试中评估了CDC的安全性和有效性。
    DCM是一种原因未明的原发性心肌疾病,特征为左或右心室或双侧心室扩大,并伴有心室收缩功能减退,伴或不伴充血性心力衰竭。研究人员通过冠状动脉微栓塞建立了左心室扩张和心脏收缩功能下降的DCM猪模型,实验表明CDC冠状动脉内给药使DCM猪的心肌功能得到显著改善,心肌纤维化程度也相对安慰组降低。进入临床后,研究人员对5名儿科患者的1年期随访的数据也显示CDC治疗安全性也有所保障,且具有较为良好的初步效果。对患者CDC衍生的外泌体的分析表明,miR-14a-5p与抑制炎症细胞因子表达有关,其表达的增加与移植患者的心脏功能恢复程度具有明显关系。
    信息编译自https://stm.sciencemag.org/content/12/573/eabb3336.editor-summary
    原文标题:Cardiosphere-derived exosomal microRNAs for myocardial repair in pediatric dilated cardiomyopathy
    原文链接:https://stm.sciencemag.org/content/12/573/eabb3336.editor-summary#login-pane

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  • 《基因和生活方式如何驱动扩张型心肌病》

    • 来源专题:重大慢性病
    • 编译者:李永洁
    • 发布时间:2025-08-18
    • 由Victor Chang心脏研究所的科学家领导的一个国际团队研究了大约3000名患有心脏病扩张型心肌病(DCM)的人,这是心力衰竭和心脏骤停的驱动因素。他们发现,在一种叫做TTN的特殊基因中发生突变的人患这种疾病的可能性是没有携带这种突变的家庭成员的21倍。研究小组首次发现,一个人的总体健康状况和生活方式因素,如超重或酗酒,有助于早期诊断DCM。这项发表在《欧洲心脏杂志》上的研究涉及了1000个受DCM影响的家庭,研究还发现,携带这种突变的男性比女性更容易在年轻时患上DCM。研究人员从1043个受TTN突变影响的家庭中招募了3158名患者。这是迄今为止同类研究中规模最大的一项,涉及来自澳大利亚、北美、英国、欧洲和韩国的患者。对家庭成员进行了临床评估,并进行了基因检测,以确定他们是否携带TTN突变。研究人员首先检查了诊断年龄与突变类型之间的联系,然后调查了DCM诊断年龄与心脏风险因素(如高血压、冠状动脉疾病、肥胖、糖尿病、甲状腺疾病)和生活方式因素(包括酒精摄入量和运动模式)之间的关系。Victor Chang心脏研究所遗传心脏病实验室的负责人Fatkin教授说:“我们的研究揭示了这种基因的多少突变会增加患DCM的风险。这对病人来说是件好事,因为这意味着医生可以更密切地关注他们,并确保他们尽早获得治疗。“重要的是,我们还表明,这并不完全取决于你的基因。保持健康的生活方式和正确的药物治疗可以帮助预防或延缓扩张型心肌病的发生。我们希望它能激励那些有风险的人锻炼,吃得好,喝得少,并更好地控制其他风险因素。“全球大约每250人中就有一人患有DCM,也就是大约3200万人。TTN基因的截断突变是DCM最常见的遗传原因,可以通过简单的血液检查进行检测,但直到现在,人们还不知道这些突变在多大程度上增加了患该病的风险,也不知道其他风险因素(临床和生活方式)如何导致该病的发病。患有高血压或2型糖尿病等临床因素也会增加患DCM的风险,而有房颤病史的人患DCM的几率会增加一倍。研究结果强调需要更多的研究和临床试验来确定TTN突变的人是否会从症状开始前服用DCM药物中受益。“还有很多问题需要解决——例如,我们是否应该更早地为那些有风险的人提供药物治疗?”这能延缓或阻止DCM的完全发展吗?如果可以,这种治疗到底应该在什么时候开始?”
  • 《像搭乐高积木一样,用细胞层治疗心脏病》

    • 来源专题:再生医学与健康研发动态监测
    • 编译者:liuq
    • 发布时间:2016-03-22
    • 在细胞治疗心脏病方面,心脏细胞作为移植的细胞层铺设在心脏上。为减少心脏细胞的准备时间和手术时间,几个细胞层在同一时间被相互堆叠和移植。然而,在这种情况下,内部层堆的细胞层被剥夺氧气和其他营养物质,因此细胞在移植之前或不久之后会死亡而影响治疗。 解决这个问题的方案是将小柱子插入细胞层之间,这将为细胞层创建足够的空间,使其能获得周围环境和维持细胞生存。京都大学,的诱导多能性干细胞研究和应用中心(Center for iPS Cell Research and Application ,CiRA)的研究人员发现,明胶水凝胶微球可以作为支柱,并且有微球的移植的细胞层显著地增加了心脏衰竭的小鼠生存。 “使用新的3 d组织工程的方法可用于手术和其他研究, ”CiRA的小君俊教授说, 他的实验室与京都大学的其他实验室合作,证明了这种手术方法的好处。类似于建立几个街区的乐高,山下先生和他的实验室将细胞层叠构建一个细胞系,然后在下个分层前涂上微球涂层。由于实验空间的限制,只能堆叠五层,但是更大的堆叠可以通过连接三个使用相同的水凝胶五层堆叠来实现。 该方法被用于生病小鼠心肌细胞的移植。老鼠是相对较小的动物,细胞移植所需的数量相比人类需要的数量是小巫见大巫,但有理由相信,这将适用于同样的系统。“我们已经使用人类心脏细胞来堆叠, 并在培养皿中发现它们可以更好的生存,”山下先生解释说。“但我们尚未确认将细胞移植到更大的动物。” 除了心脏,细胞层也用于其他器官的移植,如肝脏或肾脏,其内部层堆叠层同样存在细胞死亡的问题。因为这个原因山下式渴望与其他研究人员分享他的技术。“我的实验室研究心脏,但是没有理由不能使用相同的方法来研究其他器官,”他说。