目的
干细胞治疗是治疗遗传性视网膜疾病的一种很有前途的方法。本研究旨在定量检查干细胞治疗IRD患者的有效性和安全性，包括视网膜色素变性和Stargardt病（STGD）。
方法
我们搜索了PubMed、EMBASE、Web of Science、Cochrane图书馆数据库和ClinicalTrials.gov网站。最近一次检索时间为2023年8月20日。主要结果是最佳矫正视力（BCVA）改善率和平均差（MD）。根据给药途径和干细胞类型进行亚组分析。本研究已在PROSPERO注册（CRD42022349271）。
结果
本研究包括21项前瞻性研究，涉及382名患者中的496只眼睛（404只RP和92只STGD）（306只RP和76只STGDs）。RP的BCVA改善率在6个月和12个月时分别为49%和30%，术后6个月BCVA显著改善（MD?=?? 0.12 logMAR，95%CI.17至?0.06 logMAR；P?<?0.001），而在治疗后12个月没有显著差异（MD?=?-0.06 logMAR；95%CI?0.13至0.01 logMAR；P?=?0.10）。对于STGD，BCVA在6个月和12个月时的改善率分别为60%和55%，并且在6个月中手术眼的BCVA显著改善（MD?=?? 0.14 logMAR，95%CI?0.22至?0.07 logMAR；P?=?0.0002）和12个月（MD?=?? 0.17 logMAR，95%CI?0.29至?0.04 logMAR；P?=?0.01）。亚组分析显示，脉络膜上间隙注射干细胞可能对RP更有效。三项研究中有11项治疗相关眼部不良事件，未报告相关全身不良事件。
结论
这项研究表明，干细胞治疗对RP或STGD患者可能是有效和安全的。RP患者的长期视力改善可能有限。脉络膜上间隙注射干细胞可能是RP患者一种很有前途的给药途径。受证据等级低的限制，未来需要进行大样本量的随机临床试验。
