英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）的一份补充生物制品许可（sBLA），寻求批准Nucala作为一种附加（add-on）疗法，用于6-11岁儿科患者重度嗜酸性粒细胞性哮喘的治疗。此次sBLA的提交，是基于在6-11岁儿科患者中开展的开放标签研究数据，该研究调查了Nucala的药代动力学、药效学和长期安全性。 Nucala是一种人源化抗白细胞介素-5（IL-5）单克隆抗体药物，于2015年获FDA批准作为一种附加疗法，用于12岁及以上患者治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。目前，在美国，还没有获批用于6-11岁儿科患者群体治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘的靶向生物疗法。 在欧洲，Nucala于今年8月底获得欧盟委员会（EC）批准，作为一种附加疗法，用于6-17岁儿科患者重度嗜酸性粒细胞性哮喘的治疗。此次批准，使Nucala将成为欧洲市场获批治疗儿科嗜酸性粒细胞性哮喘的首个也是唯一一个靶向白细胞介素-5（IL-5）的生物疗法。 Nucala的活性成分为mepolizumab，这是一种全人源化单克隆抗体，特异性靶向白细胞介素5（IL-5）。IL-5是一种细胞因子，能够调节嗜酸性粒细胞（白细胞）的生长、活化、存活，并能够为嗜酸性粒细胞从骨髓迁移至肺部及其他器官提供重要的信号。Nucala与人IL-5结合，阻断IL-5与嗜酸性粒细胞表面受体的结合。以这种方式抑制IL-5对受体的结合作用，能够降低血液、组织、痰液中的嗜酸性粒细胞水平，这反过来又能够降低嗜酸性粒细胞所介导的炎症。 一直以来，Nucala被开发用于治疗由嗜酸性粒细胞引起的炎症所导致的疾病。该药已在16个临床试验、超过3000例患者、横跨多种嗜酸性粒细胞适应症进行了评估。 Nucala于2015年底获批，是全球上市的首个靶向IL-5的生物疗法。截止目前，Nucala已获美国、欧洲以及其他20个其他市场批准，作为一种附加维持疗法治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者。此外，在美国、日本、加拿大和阿根廷，Nucala也已被批准作为作为一种附加维持疗法治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。 当前，葛兰素史克也正在评估Nucala治疗重度嗜酸性粒细胞增多综合征、鼻息肉、慢性阻塞性肺病（COPD）的治疗。美国监管方面，今年7月底，Nucala作为吸入性皮质类固醇维持方案的附加疗法治疗嗜酸性粒细胞性COPD的新适应症申请遭到美国FDA内部审查员及专家委员会的一致否定，认为缺乏足够的疗效数据支持。
