4月14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和RNAi疗法Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNA干扰(RNAi)疗法,治疗多种严重疾病。根据协议条款,Alnylam公司将获得黑石提供的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发,而黑石将获得Alnylam公司合作开发的RNAi疗法inclisiran未来销售额分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi疗法,目前正在接受美国FDA的审评,如果获批,将有望帮助高胆固醇血症患者降低其低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
RNAi是一种天然的基因沉默现象,是生物学和药物开发领域最有前景和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。2006年,由于在RNA干扰机制方面的突出贡献,安德鲁·法尔和克雷格·梅洛获得了诺贝尔生理学或医学奖。
Alnylam公司的RNA干扰治疗平台能够开发介导RNAi的小干扰RNA(siRNA),通过沉默mRNA,阻止致病蛋白的合成。目前该公司正在将RNAi转化为全新的创新药物,主要用于治疗心脏代谢疾病、肝脏传染病、中枢神经系统(CNS)和眼部疾病。该公司已经有几款产品上市,例如RNAi治疗产品ONPATTRO(patisiran)已在美国、欧盟、加拿大、日本和瑞士获得批准;以及在美国和欧盟获批的GIVLAARI(givosiran)。在研药物方面,Alnylam有六个候选产品已经走到了后期阶段。