《黑石投资20亿美元助力Alnylam加速开发RNAi疗法》

  • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者: 李丹丹
  • 发布时间:2020-05-04
  • 4月14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和RNAi疗法Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNA干扰(RNAi)疗法,治疗多种严重疾病。根据协议条款,Alnylam公司将获得黑石提供的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发,而黑石将获得Alnylam公司合作开发的RNAi疗法inclisiran未来销售额分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi疗法,目前正在接受美国FDA的审评,如果获批,将有望帮助高胆固醇血症患者降低其低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
    RNAi是一种天然的基因沉默现象,是生物学和药物开发领域最有前景和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。2006年,由于在RNA干扰机制方面的突出贡献,安德鲁·法尔和克雷格·梅洛获得了诺贝尔生理学或医学奖。
    Alnylam公司的RNA干扰治疗平台能够开发介导RNAi的小干扰RNA(siRNA),通过沉默mRNA,阻止致病蛋白的合成。目前该公司正在将RNAi转化为全新的创新药物,主要用于治疗心脏代谢疾病、肝脏传染病、中枢神经系统(CNS)和眼部疾病。该公司已经有几款产品上市,例如RNAi治疗产品ONPATTRO(patisiran)已在美国、欧盟、加拿大、日本和瑞士获得批准;以及在美国和欧盟获批的GIVLAARI(givosiran)。在研药物方面,Alnylam有六个候选产品已经走到了后期阶段。

  • 原文来源:;https://www.blackstone.com/the-firm/press-releases/article/blackstone-and-alnylam-enter-into-$2-billion-strategic-financing-collaboration-to-accelerate-the-advancement-of-rnai-therapeutics
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    • 来源专题:中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者:江洪波
    • 发布时间:2020-09-11
    • 4月14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和RNAi疗法Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNA干扰(RNAi)疗法,治疗多种严重疾病。根据协议条款,Alnylam公司将获得黑石提供的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发,而黑石将获得Alnylam公司合作开发的RNAi疗法inclisiran未来销售额分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi疗法,目前正在接受美国FDA的审评,如果获批,将有望帮助高胆固醇血症患者降低其低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。 RNAi是一种天然的基因沉默现象,是生物学和药物开发领域最有前景和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。2006年,由于在RNA干扰机制方面的突出贡献,安德鲁·法尔和克雷格·梅洛获得了诺贝尔生理学或医学奖。 Alnylam公司的RNA干扰治疗平台能够开发介导RNAi的小干扰RNA(siRNA),通过沉默mRNA,阻止致病蛋白的合成。目前该公司正在将RNAi转化为全新的创新药物,主要用于治疗心脏代谢疾病、肝脏传染病、中枢神经系统(CNS)和眼部疾病。该公司已经有几款产品上市,例如RNAi治疗产品ONPATTRO(patisiran)已在美国、欧盟、加拿大、日本和瑞士获得批准;以及在美国和欧盟获批的GIVLAARI(givosiran)。在研药物方面,Alnylam有六个候选产品已经走到了后期阶段。
  • 《Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-11-27
    • RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究(NCT03672188),评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动,也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。 VIR-2218之前的研发代码为ALN-HBV02,由Alnylam研制并已授权给Vir公司,后者将开展该药相关的临床开发活动。根据声明,这项I/II期研究是一项随机、安慰剂对照研究,旨在评估VIR-2118在健康志愿者和慢性HBV感染者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗病毒活性。双方计划在太平洋沿岸几个国家的多个研究中心招募患者。该研究将以交错、平行的方式进行,以便快速地获得早期的概念验证数据。 VIR-2218能够抑制所有HBV蛋白的表达,包括乙型肝炎表面抗原(HBsAg)。病毒蛋白敲除可能帮助患者自身对HBV的免疫应答,从而为慢性HBV患者提供潜在的功能性治愈。VIR-2118是一种实验性RNAi药物,通过皮下注射给药,能够有效沉默所有HBV RNA转录本,这些转录本是HBV复制和病毒蛋白表达所必需的。 Vir和Alnylam于2017年10月签署了一项高达10亿美元的战略合作协议,开发用于治疗感染性疾病(包括乙肝)的新型RNAi疗法。VIR-2218是双方合作进入人体临床的首个资产。 Vir公司首席执行官George A. Scangos博士表示,该项研究的启动对Vir公司来说是一个重要的时刻,因为它标志着我们向临床阶段的公司过渡。它也有可能成为乙肝患者临床治疗迈出的重要一步。目前,这种病毒性感染影响着全球数亿人,每年造成近100万人死亡,治疗方案有限,我们期待着改变乙肝的临床治疗。 据估计,在全球范围内,有多达3.5-4亿乙肝患者,该病可导致肝硬化,是全球80%原发性肝癌的直接病因。中国是乙肝大国,据保守估计,全国13亿人口中有1亿为乙肝病毒携带者,约占全球乙肝携带者总数的1/3,而且我国乙肝发病率还在持续上升,每年大约有30万人死于HBV相关的肝硬化。 值得一提的是,就在上周,吉利德新型抗病毒药物Vemlidy(tenofovir alafenamide,TAF,替诺福韦艾拉酚胺富马酸)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,作为一种每日一次的药物,用于慢性乙型肝炎(HBV)成人及青少年(12岁及以上,体重≥35公斤)患者的治疗。 此次批准,使Vemlidy成为10年来中国市场批准治疗乙肝的首个新口服药物。Vemlidy是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂(NRTI),该药是吉利德已上市药物Viread(富马酸替诺福韦二吡呋酯,TDF)的升级版。在临床试验中,TAF已被证明在低于TDF十分之一剂量时,就具有非常高的抗病毒疗效,同时表现出更好的安全性,具有改善的肾功能和骨骼安全参数。 Viread(TDF)也是一种新型NRTI药物,目前已被广泛用于HIV(艾滋)和HBV(乙肝)的治疗。Viread对于适合该药物的乙肝患者而言是一种有效治疗选择。但乙肝和艾滋病一样,都是一种慢性病毒性疾病,需要长期的治疗。Vemlidy的上市,将为乙肝患者群体提供一种安全性大幅改善的治疗方案,将促进乙肝的长期护理。 南方医科大学感染内科主任侯金林教授此前表示,“随着Vemlidy的获批,现在中国的临床医生可以为乙肝患者提供一种保留TDF疗效、同时具有改善肾脏和骨骼安全参数的新药。”