范可尼贫血(Fanconi anemia ，FA)是一种导致大范围生长缺陷的遗传性疾病 ,包括经常致癌。在分子水平上，FA造成受损DNA修复。在健康个体中, DNA损伤会激活两个FA蛋白质，FANCD2 和FANCI。这些蛋白质结合相关的染色质并促进同源重组和跨损伤合成。尽管它影响广泛，但最严重的是造血异常。尽管病人可以活几十年，常见的症状表现在儿童早期，但人们对疾病在早期阶段的进展知之甚少。因此，Megumu Saito实验室准备利用一个诱导多能干细胞模型来研究该疾病的早期阶段。
实验室从6个 FA患者中获得他们的成纤维细胞，然后将细胞重新编程为多能性状态(“诱导多能性”细胞)。为了确定病理的分子机制, 他们克隆患者具有正常FA基因的iPS细胞，并诱导出健康FANCD2基因的表达。经过修正的克隆细胞的造血细胞数量远高于未修正的细胞，并表达出更多参与造血的基因。据该研究的主要作者之一的助理教授Akira Niwa所说，这一研究表明FA是一种在子宫里发展的疾病。“我们不知道造血衰竭发生的第一时间。但在这里我们知道它发生在出生之前。”
