《FDA批准对多发性硬化症进行新的口服治疗》

  • 来源专题:动植物疫病
  • 编译者: 王成卓
  • 发布时间:2019-05-10
  • 美国食品和药物管理局今天批准Mavenclad(克拉地宾)片剂用于治疗成年人多发性硬化症(MS)的复发,包括缓解复发性疾病和活跃的继发性进展性疾病。由于其安全性,Mavenclad的使用通常被推荐给对一种治疗多发性硬化症的替代药物反应不足或不能耐受的患者。“我们致力于支持为多发性硬化症患者开发安全有效的治疗方法,”医学博士比利·邓恩(Billy Dunn),FDA药物评估和研究中心神经产品部门的主任“Mavenclad的批准为那些尝试过另一种治疗但没有成功的患者提供了一个额外的选择。”

    多发性硬化症是一种慢性、炎症性、中枢神经系统自身免疫性疾病,会破坏大脑和身体其他部位之间的通讯。对大多数人来说,多发性硬化症开始于一个缓解复发的过程,在这个过程中,功能恶化(复发)之后是恢复期(缓解)。这些缓解可能并不完全,并可能使患者留下一定程度的残障。多发性硬化症是多发性硬化症的复发形式之一,经批准的治疗多发性硬化症复发的药物可用于治疗多发性硬化症。

    Mavenclad必须配备患者用药指南,其中描述了药物的使用和风险的重要信息。Mavenclad不能用于目前的恶性肿瘤患者。卫生保健专业人员应让接受Mavenclad治疗的患者遵循标准的癌症筛查指南。Mavenclad可能会导致血液毒性和骨髓抑制,因此医护人员应该在治疗前、治疗中和治疗后测量患者的完整血细胞计数。Mavenclad可能会导致肝损伤,如果怀疑有明显的肝损伤,应酌情中断或停止治疗。接受Mavenclad临床试验的患者报告的最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛和淋巴细胞计数下降。

    FDA批准了EMD Serono公司的Mavenclad。美国食品药品监督管理局是美国卫生和公众服务部的一个机构,它通过确保人类和兽药、疫苗和其他供人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。

相关报告
  • 《Zinbryta获批用于治疗多发性硬化症MS》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2016-06-07
    • 2016年5月27日美国FDA批准百健(Biogen)研发的Zinbryta(daclizumab)用于治疗成人复发型多发性硬化症(MS)。Zinbryta是一种长效注射液,每月皮下注射一次,可由患者自我注射给药。 MS 是是一种慢性的、炎症性的中枢神经系统的自身免疫性疾病,它可以扰乱大脑和身体的其他部分之间的联系。MS是年轻成年人神经功能障碍最常见的原因之一,且女性的发病率高于男性。对于大多数MS患者,恢复期初期就会出现复发。随着时间推移,患者不可能完全恢复,功能会进一步恶化。大多数患者在20-40岁之间首次出现症状。 两项临床试验证实了Zinbryta 的有效性,一项试验纳入1841例患者,历时144周,结果表明相比于Avonex,接受Zinbryta治疗的患者临床复发比例更低。第二项试验纳入412例患者,历时52周,结果表明Zinbryta组和安慰剂组相比,有较少的临床复发。 第一项试验中,患者报道的常见不良反应有感冒症状(鼻咽炎)、上呼吸道感染、皮疹、流行性感冒、皮炎、喉咙痛、湿疹和淋巴结肿大。第二项试验中,患者报道的常见不良反应有抑郁、皮疹和丙氨酸转氨酶升高。 需要注意的是,Zinbryta标签中有一个黑框警告,该药具有严重的安全性风险,包括肝损伤和免疫性疾病,可危机生命。因此,一般情况下,Zinbryta只应用于对2种或2种以上多发性硬化症药物治疗响应不足的成人患者。
  • 《全球首个治疗多发性神经病药Onpattro获FDA批准上市》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-07-11
    • 2018年8月1日,FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。