背景：EGFR基因发生突变的非小细胞肺癌（NSCLC）对EGFR抑制剂是较为敏感的，但T790M EGFR突变非小细胞肺癌患者产生耐药性的病例很多。Rociletinib（CO-1686）是EGFR突变NSCLC临床前研究模型的有效EGFR抑制剂。临床前研究模型无论是否有T790M，Rociletinib（CO-1686）的抑制效果都较好。
方法：在该项1-2期临床试验中，作者给予EGFR突变NSCLC患者Rociletinib。NSCLC患者在前期EGFR抑制剂治疗中病情有进展。在该项2期临床试验中，T790M阳性患者每天接受两次500mg、625mg或750mg剂量的Rociletinib治疗。该项临床试验的主要目的是对Rociletinib的安全性、不良反应、药代动力学以及抗肿瘤活性进行研究。通过肿瘤活组织检查鉴定T790M阳性。21天为一个治疗周期。
结果：纳入130例患者。57例患者接受游离碱形式的Rociletinib治疗（150mg-900mg/天）。其余患者接受溴化氢盐（HBr）形式的Rociletinib治疗（500mg-1000mg/天）。在该项临床试验中，并未研究患者的最大耐受剂量。仅有的普通剂量限制不良反应是高血糖。在一项Rociletinib有效性研究中，患者接受游离碱形式（900mg，每天两次）或HBr形式（任何剂量）的Rociletinib治疗。46例T790M阳性患者的客观缓解率是59%（95% CI，45-73），17例T790M阴性患者的客观缓解率是29%（95% CI，8-51）。
结论：Rociletinib在EGFR突变NSCLC患者中的有效性较好，这与T790M耐受突变有关。
