2017年10月24日，美国食品药品管理局（FDA）认定Synlogic公司开发的SYNC1618为治疗苯丙酮尿症（PKU）的孤儿药，Synlogic计划于2018年初向FDA提交调查性新药申请（IND），为苯丙酮尿症的患者和家庭提供新的治疗方案。
孤儿药又称罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。药物被认定为孤儿药，将会得到相应的优惠政策（包括审批和上市）。
Phe是人体必需氨基酸，其积聚在血液和脑中，则是有毒的，苯丙氨酸羟化酶（PAH）是代谢Phe的肝酶，苯丙酮尿症（PKU）由编码PAH的基因缺陷引起。目前的PKU疾病管理涉及严格的饮食蛋白质限制，消耗无Phe蛋白质补充剂。目前唯一批准的药物Kuvan®，也不能消除对饮食管理的需要。药物SYNC1618可以通过口服方式在肠道中起作用，以补偿功能障碍的代谢途径并具有全身作用。
Synlogic是一家新型生物药物公司，主要利用合成生物学的工具和原理，对益生菌微生物进行基因工程改造，开发能够提供由于疾病而丢失或损坏的关键功能的药物。合成生物药物旨在清除与特定代谢疾病相关的毒性代谢物，并有潜力显着改善患者的疾病症状。Synlogic的主要产品是用于治疗尿素循环障碍（UCD）和苯丙酮尿症（PKU）等罕见遗传疾病的合成生物药物。该公司接下来还将利用其平台制造用于治疗更常见的疾病（包括肝病、炎症、免疫疾病以及癌症）的合成生物药物。
