《新生儿糖尿病和KATP通道：从突变到治疗》

• 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
• 编译者： 李永洁2
• 发布时间：2017-03-15

ATP敏感性钾（KATP）通道中的两个亚基之一活化突变引发新生儿糖尿病（ND）。这种损害可能是暂时的或永久的，并且在约20％的患者中，会导致神经发育迟滞。对于大多数患者，口服磺酰脲替代胰岛素给药，能够改善血糖控制，并且改善神经障碍。此研究审查了KATP通道突变如何引发各种临床表型；磺酰脲如何发挥其治疗效果；以及它们的疗效随个体突变而变化的原因。