《FDA成立新工作组制定药物进口策略》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: huangcui
  • 发布时间:2018-10-12
  • FDA成立新工作组制定药物进口策略

    7月19日,美国食品药品管理局(FDA)局长Scott Gottlieb宣布成立一个新的工作组,以探讨解决解决某些药物短缺问题和长期预防的策略。

    Gottlieb在一份声明中表示,该工作组将专注于多数非专利药物中的一小部分,这些药物没有外围专利或专有权,仅单一的制造商,使患者在获取药物方面受到威胁。例如,一些只在美国批准的老药,虽然不常用,但在医学上仍然很重要。他表示,一些情况(例如供应链的中断或突然大幅的提价)的发展可能会威胁患者的治疗。该工作组将评估在新的竞争进入国内市场之前,短期进口外国药物的额外市场竞争是否有助于满足美国的需求。Gottlieb强调,任何由此产生的政策都将严格加以调整,以避免假冒或不安全药物进入美国供应链的风险。

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    • 编译者:huangcui
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    • STAT网站1月7日报道,美国食品药品管理局(FDA)局长Scott Gottlieb在旧金山举行的J.P.摩根健康产业大会上发表讲话,概述了将成立药物评估科学办公室的简要情况,并透露该办公室预计将由50余人组成,专注于临床结果评估、生物医学信息学和安全分析以及生物标志物开发。新办公室的建立许可仍在审查过程中,目前预计在2019年上半年开始实施该计划。 新办公室的员工中,五分之一将专注于为生物标记物的评估创建更有效的方法。FDA将寻求与药物开发者、学者和其他利益相关者合作制定标准。Scott Gottlieb指出,未来生物标记物的使用将在药物的开发和审查中发挥更重要的作用。FDA可以利用生物标记物更好地理解药物,并从药物开发中获取一些风险和成本的分析结果。Scott Gottlieb表示,新的药物评估科学办公室将彻底改变以往药物审批以及获得监管部门批准的方式,工作人员将构建用于挖掘和制定安全数据的标准化工具,以使该机构对安全数据的审查更加结构化、更加具有一致性。Scott Gottlieb指出,在未来优化的新流程中,大数据和患者记录的整合程度将会更高。大量患者的健康数据将上传到云端,然后由FDA对其进行直接审查,而不是当前的由药物开发商负责收集的相关试验数据。FDA将为审查过程制定独特的审查标准,并将先从安全数据做起。这也印证了当涉及药物批准时,对患者实际健康数据的分析变得更加必要。
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    • 编译者:huangcui
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    • 人工智能已经成为我们技术基础设施和许多消费设备的重要组成部分。在不到十年的时间里,基于深度神经网络的机器学习算法已从识别视频中的猫发展到使智能手机能够在27种不同语言之间进行实时翻译。这一进展激发了人工智能在药物发现和开发中的使用。 人工智能可以提高治疗领域药物开发的效率和结果。例如,一些公司正在开发的人工智能技术有望通过在注册前识别高风险人群来预防临床试验中的严重不良事件。通过使用人工智能来整合其他数据源(如历史对照研究或真实世界数据),临床试验可以变得更有效率。人工智能技术也可以通过识别生物标志物来放大治疗反应,从而在复杂适应症中精确定位患者亚群。 这些领域的创新将为那些自愿参加试验的人带来巨大的好处,更不用说对新药的最终用户产生的下游效益。 但是,这些技术的错误使用会产生意想不到的有害后果。要了解一个好主意如何变坏,只需看看自算法兴起以来社交媒体发生了什么。错误信息比真相传播得更快,而且我们的领导人正忙于保护我们的政治制度。 人工智能和机器学习同样会破坏我们识别安全有效疗法的能力吗? 即使是善意的研究人员也可能开发出加剧偏见的机器学习算法。例如,许多用于医学的数据集主要来自于白人、北美和欧洲人群。如果研究人员将机器学习应用于这些数据集中的一个,并发现一个生物标志物来预测治疗的反应,则无法保证该生物标志物在更多样化的人群中也能很好地发挥作用。如果使用这样的生物标志物来定义一种药物的批准适应症,那么这种药物在不同的种族群体中可能会产生非常不同的效果,这仅仅是因为它是通过一个构造不良的算法的偏光镜过滤出来的。 对偏差和普遍性的担忧适用于大多数数据驱动的决策,包括那些使用更传统的统计方法获得的决策。但是,实现药物开发创新的机器学习算法比传统的统计模型要复杂得多。他们需要更大的数据集、更复杂的软件和更强大的计算机。所有这些都使得全面评估机器学习算法的性能变得更加困难,也更加重要。 处于药物开发和技术交叉领域的公司需要制定标准,以确保人工智能工具能够按预期运行。 美国食品药品管理局(FDA)已经发布了几项关于人工智能产品监管的提案,现在它有机会在这些努力的基础上更进一步。医疗器械和放射健康中心(Center for Devices and Radiological Health,CDRH)已经审查并清理了许多使用人工智能的设备。该中心还发布了一个提议的框架“将人工智能和机器学习作为医疗设备应用于软件”。然而,这些提议不一定适用于药物开发过程中使用的基于人工智能的工具。因此,生物制药和科技公司不确定这些工具如何适应当前的监管框架。 在11月7日FDA的报告中,作者认为FDA应该在确保基于人工智能的药物开发工具符合适当标准方面发挥重要作用。 FDA提出了一个框架,以指导发起人如何在药物开发项目中使用人工智能工具,从而缓解监管的不确定性。通过与行业合作制定可行的监管框架,FDA可以在人工智能提供重大公共卫生利益的机会与通过确保这些新技术可靠来保护公共卫生的使命之间取得平衡。同时,FDA可以为基于人工智能的药物开发工具的正式认证创建一条途径,以确保对这些工具进行充分审查。 此外,它可以鼓励在药物开发中探索性地使用基于人工智能的技术,这将使发起人和监管者通过使用新的监管途径更好地了解其优缺点,例如《复杂的创新试验设计试点计划》(Complex Innovative Trial Designs Pilot Program)。 这些具体的行动将为创新的临床试验方法打开大门,使药物开发更加有效,从而有助于尽快为需要治疗的患者提供新的治疗方法。