2023年11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条件上市，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。
Casgevy是首款使用创新基因编辑工具CRISPR的授权药物，CRISPR的发明者因此获得了2020年诺贝尔奖。
镰状细胞病和β-地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传病，血红蛋白用于红细胞在体内携带氧气。镰状细胞病在有非洲或加勒比家庭背景的人中尤为常见。β-地中海贫血症主要影响地中海、南亚、东南亚和中东血统的人。
对于镰状细胞病患者来说，这种基因错误会导致剧烈疼痛、严重和危及生命的感染以及贫血（身体难以携带氧气）。
β-地中海贫血症患者则会导致严重贫血。患者通常需要每3到5周输血一次，并终生接受注射和药物治疗。
Casgevy的设计原理是通过编辑患者骨髓干细胞中的错误基因，使身体产生正常的血红蛋白。要做到这一点，需要从骨髓中提取干细胞，在实验室中进行编辑，然后再输回患者体内，这样做的结果有可能是终身的。
