美国食品药品监督管理局（FDA）批准了DAYBUE（trofinetide，曲非奈肽）用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征。这是首个被批准用于治疗Rett综合征的药物。
Rett综合征，是一种罕见的进行性神经发育障碍，会导致严重的智力残疾，运动能力丧失和自闭症样症状，目前还没有治愈方法。Rett综合征主要发生在女性，在极罕见的情况发生在男性。Rett综合征通常在6-18个月大起病，出现智力障碍、发育迟缓、丧失语言行动能力、癫痛发作、睡眠障碍以及呼吸障碍等问题。除大多数病例是由于MECP2基因发生突变导致以外，CDKL5基因和FOXG1基因突变也是致病的原因。其致病机制仍在探究中。
作为IGF-1的氨基末端三肽的一种新的合成类似物，Daybue旨在通过潜在减轻神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。此前，该药在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格认定，在欧洲被授予孤儿药资格认定。
