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《首款口服按需治疗遗传性血管水肿药物Ekterly获FDA批准》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2025-07-09

  • 2025年7月7日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Ekterly (sebetralstat)，这是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂，用于12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE) 急性发作的治疗。Ekterly 是首个也是唯一一个用于HAE的口服按需治疗药物。遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，表现为C1酯酶抑制剂 (C1INH) 蛋白质缺乏或功能障碍，导致激肽-缓激肽系统不受控制的激活。患有HAE的人会在身体不同部位经历痛苦且衰弱的组织肿胀发作，根据受影响区域的不同，可能会危及生命。治疗指南建议尽早治疗发作以防止肿胀进展并缩短发作解决时间，并考虑对所有发作进行治疗，不论解剖位置或严重程度如何。Ekterly (sebetralstat) 是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂，是首个也是唯一一个被美国 FDA 批准用于12岁及以上人群HAE急性发作治疗的口服按需疗法。随着研究继续探索其在2至11岁儿童中的应用以及多个监管申请正在全球主要市场接受审查，Ekterly 有望成为全球范围内HAE管理的基础疗法。在此之前，所有在美国获批的HAE按需治疗选项都需要通过静脉或皮下注射给药，这对患者构成了显著的治疗负担。即使使用长期预防作为预防性治疗，大多数HAE患者仍然会经历不可预测的发作，并需要随时准备按需药物。

  • 原文来源：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ekterly-sebetralstat-first-only-oral-demand-hereditary-angioedema-hae-6570.html
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  • 《首个儿童遗传性血管性水肿药物Cinryze获批》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-04
    • 日前，美国FDA批准Shire（夏尔）公司旗下Cinryze（C1酯酶抑制剂），用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者预防疾病发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1-INH）。 Cinryze早在2008年就被FDA批准用于青少年和成年人HAE的治疗。本次批准进一步扩展了Cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。 本次Cinryze获批，是基于一项多中心单盲III期研究结果。该研究评估了不同剂量的Cinryze在12例7~11岁患儿中的疗效和安全性。结果表明：与未接受治疗时的基线水平相比，500单位和1000单位的Cinryze能够将患者水肿发作的次数分别减少71.1%和84.5%。这两种剂量都可以降低水肿发作的严重程度并且减少急性疗法的需求。 在不良反应方面，主要包括：头疼、恶心、发热和注射部位红斑。这些不良反应均可控，未出现严重到导致患者中止临床试验的情况。 什么是HAE 血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病，多为杂合体方式遗传。全球发病率约为1/10000~50000，且约80%的患者有家族史，约50%~75%的患者在12岁前发病。 美国宾州州立大学克雷格教授指出：大部分HAE患者的病因是由于编码C1-INH蛋白的基因出现突变，导致其编码产物C1-INH合成减少或活性降低，所以又称为C1酯酶抑制物缺乏症。C1-INH缺乏会导致缓激肽（bradykinin）的过度生成，促进血管中的液体渗入到周围组织中，引起血管通透性增高、血浆外渗，导致患者身体的不同部位反复出现水肿，影响患者正常生活。 临床表现有：发作性、局限性、非凹陷性皮肤及黏膜水肿，无痛无痒、无红斑，主要累及肢体、颜面、上呼吸道及胃肠道等组织疏松处（眼周、口唇和外生殖器），影响其真皮深部及皮下组织小血管。可因拔牙（约占诱因的50%）、外伤、雌激素、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、精神紧张等诱发。累及肠道可出现腹痛/绞痛、恶心、呕吐及水样泻；累及上呼吸道可引起喉头水肿及/或窒息等。肿胀于几小时内进行性发作，12～36小时达高峰，1～3天自行缓解。 由于HAE临床表现复杂，极易造成误诊误治，约有30%~50%的患者可因突发喉水肿窒息而亡。鉴于HAE潜在的致死风险，对该疾病的预防性治疗显得尤为重要！ 关于Cinryze Cinryze的活性物质是从人类血浆中提取的C1-INH，它通过静脉注射被注射到患者血液中，从而提高患者血液中C1-INH水平。C1-INH治疗通过替代该缺陷蛋白质并帮助患者调节发作过程中血管舒缓激肽的释放而解决HAE的基础病因。患者每隔3~4天接受一次Cinryze的治疗来预防血管性水水肿的发生。 “该药的获批，让那些6岁的患儿也有了新的治疗选择。”美国遗传血管性水肿协会主席Anthony Castaldo说。
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  • 《首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-25
    • 英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。 Takhzyro是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，该药通过皮下注射自我给药，在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。每4周300mg剂量间隔也是有效的，如果患者病情良好控制（例如，没有发作）超过6个月，则可以考虑该剂量间隔。 Takhzyro的获批，是基于4项临床研究的数据，包括关键性III期临床研究HELP，该研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究，共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。研究结果显示，与安慰剂相比（n=41），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=27）使每月HAE发作次数显著降低了87%，每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=29）使每月HAE发作次数显著降低了73%（校正后的p值＜0.001）。 此外，与安慰剂组相比，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组中度至重度发作减少83%、需要按需治疗的发作显著减少87%。预先指定的探索性分析显示，在治疗26周期间（第0天至第182天），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组（n=27）有44%的患者实现病情零发作，安慰剂组为2%（n=41）。一项事后分析显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组（n=26）有77%的患者实现病情零发作，安慰剂组为3%（n=37）。 安全性方面，该研究中未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告，Takhzyro治疗组最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为注射部位反应（包括：注射部位疼痛、红斑和擦伤）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕好腹泻。 HAE是一种罕见的遗传病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。 Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示，Takhzyro作为首个预防HAE发作的单克隆抗体药物，该药的获批上市，将为HAE患者提供一种作用机制与市售HAE不同的创新治疗选择，有望改变这一类罕见疾病的临床治疗模式。基于探索性和事后分析数据，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗6次后，77%的患者实现病情零发作。展望未来，我们将继续朝着实现HAE零发作的目标努力。
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