日前，美国食品药品监督管理局批准Shire(夏尔)公司旗下Cinryze用于6岁以下儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作，这可以帮助Shire抵御来自CSL公司的激烈竞争。
截至目前，竞争对手CSL Behring已经从Shire手中夺取了大量市场份额，该公司预防青年与成人患者HAE发作的药物Haegarda于去年通过FDA批准。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1 esterase inhibitor，C1-INH），不过并没有获得批准幼儿患者的适应症。
鉴于目前与CSL激烈的竞争，新的适应症批准会给Shire带来多大的优势尚不清楚。其实在Haegarda上市前，Shire就曾起诉CSL，试图阻止该药物顺利上市。Shire认为Haegarda侵犯了其候选药物SHP616的专利（可以皮下注射）。去年Cinryze为公司带来了6.99亿美元的销售额。2018年第一季度，Shire宣布该产品的需求下降部分是由于产品价格造成的。
据悉，Cinryze每月的治疗费用将达到44140美元。对于高昂的定价，Shire在一份声明中说：“公司致力于对产品制定合理的价格，能恰当的反映其价值并且让病人可以承受。如果治疗对病人的生活产生了积极的影响，满足了难以满足的高需求时，就能创造出价值，我们产品的定价就与这种价值相符。同时也能让我们能继续投资，为患有罕见病症的病人开创新疗法。”
CSL首席执行官Paul Perreault在一月份的采访时表示：“我们对Haegarda的定价方式负责，并确保患者能够使用该药物进行治疗，该药物将是未来一段时间内的治疗首选 。”
实际上，Shire公司的另一种HAE治疗药物今年也获得了好消息。2月23日，美国FDA接受了在研药物lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见HAE患者的血管水肿发作。Lanadelumab是一种研究阶段的全人单克隆抗体，它能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶，目前正在进行用于12岁及以上HAE患者水肿发作预防的研究。Lanadelumab通过皮下注射给药，在HAE患者体内具有近14天的半衰期。该药物已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。
HAE是一种遗传性疾病，患者的血液内缺乏一种叫做C1酯酶抑制剂的蛋白，从而引起补体系统的紊乱，导致面部、四肢、胃肠道等出现突然水肿，不但让患者处于虚弱与痛苦之中，更有可能因为喉咙部位肿胀而影响呼吸，危及患者的生命。据估计，全世界范围内每1-5万人里就有1人患有这种罕见遗传病，他们需要一种能改善生活质量的有效疗法。
Shire研究和开发主管Andreas Busch博士在一份声明中表示，“出生便患有这种疾病的人，平均在10岁时首次遭受疾病攻击。随着新适应证的获批，6岁以下患有HAE的儿童现在将拥有第一种FDA批准的治疗方案，来帮助预防疾病发作。”
