2020年2月3日Resverlogix公司官网报道，美国FDA授予其Apabetalone（RVX-208）突破性疗法认定，以结合标准护理方法（包括高强度他汀类药物），作为二级预防疗法治疗由2型糖尿病和急性冠脉综合征引起的主要不良心血管事件。
Resverlogix公司开发的Apabetalone是一种选择性BET抑制剂。BET抑制被认为是一种可以调节致病基因表达的表观遗传机制。Apabetalone是针对BET蛋白中的第二个溴结构域（BD2）的选择性BET抑制剂。它对BD2的选择性抑制可以产生一组特定的生物学效应，对高危心血管疾病、糖尿病、慢性肾脏疾病、依赖血液透析治疗的终末期肾脏疾病、神经退行性疾病、法布里病（fabry disease）等患者具有潜在的治疗益处和良好的安全性。患者的BET蛋白可能作用于DNA上以提高基因表达，从而指示细胞产生有助于疾病的蛋白。Apabetalone具有独特的作用机制，如（图 1）所示在“转录”水平起作用，通过阻断BET蛋白的作用，进而使失调蛋白的增加产量回落至更健康的水平。
图 1 Apabetalone的作用机制（图片来源：Resverlogix官网）
该突破性疗法的认定是基于一项名为BETonMACE的3期临床试验获得的积极数据。该试验结果表明，与只接受标准护理疗法的对照组相比，Apabetalone治疗可显著减少了患者因充血性心力衰竭而导致的住院，并改善了两个预先指定患者亚组（包括患有慢性肾脏疾病的亚组）的心血管结局。在中重度认知功能减退的心血管疾病患者亚组中，还通过蒙特利尔认知评估量表（MoCA）的评估，该亚组中患者在认知方面也表现出明显的改善。通过对BETonMACE中不良事件的分析以及该试验的独立数据和安全监控委员会的9份阳性报告，进一步验证了Apabetalone的一致安全性。
